...orinLargeAnimalstoTreatCongenitalBlindness，用基因疗法治疗眼病。先天性黑蒙症（Leber‘scongenitalamaurosis,简称LCA），这是一种罕见的让患者在婴儿期失明的遗传疾病。该疾病是一种会导致到成年的时候完全失明的无法治愈的遗传性疾病。...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...宾夕法尼亚大学医学院费城儿童医院的科学家们在对3名先天性失明患者的基因治疗试验中获得令人鼓舞的实验结果，他们利用腺相关病毒（AAV）载体将RPE65基因注入患者体内，初期数据表明基因治疗不仅安全，而且显示了良好的...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...”）；2002年10月4日，法国卫生产品安全管理局宣布停止先天性免疫功能缺陷症基因治疗的临床试验，因为治疗中使用的逆转录病毒载体激活了细胞癌基因（LM02），使其中一位受试者出现血癌样疾病。事实上，Glybera最初从人用医...
医药产业医药经济；环球...约80％系由于颅内占位性病变所致，其他如炎症、外伤或先天性颅眶畸形等亦可引起。由于视盘水肿的名称并不能反映其临床征象和病理，有以视盘肿胀（Swellingoftheopticdisc）取代。Hayern研究结果不赞成用淤血乳头（opticdiscoedema）...
参考资料求医问药；疾病手册；眼科...约80％系由于颅内占位性病变所致，其他如炎症、外伤或先天性颅眶畸形等亦可引起。由于视盘水肿的名称并不能反映其临床征象和病理，有以视盘肿胀（Swellingoftheopticdisc）取代。Hayern研究结果不赞成用淤血乳头（opticdiscoedema）...
词条疾病...功治疗，基因疗法2009年有了转机。这些成功案例包括：先天性黑蒙症（Leber‘scongenitalamaurosis,简称LCA）这是一种罕见的让患者在婴儿期失明的遗传疾病。美国和英国的研究人员给黑蒙症患者的一只眼睛注射一种携带外来基因的无...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组