...3Vimizim：elosulfasealfa注射剂Elosulfasealfa是FDA批准的首个IVA型黏多糖贮积症药物，患者由于缺乏N-acetylgalactosamine-6-sulfatase，不能有效地水解黏多糖，黏多糖蓄积而导致细胞、组织、器官损伤，elosulfasealfa作为酶替代疗法治疗该症。一...
医药产业药品天地；药界风云；新药...物见图3，其中值得一提的有：lVimizim——用于治疗ⅣA型黏多糖贮积症（半乳糖-6-硫酸酯酶缺乏引起），是首个获FDA批准治疗该疾病的药物；lImpavido——用于治疗利什曼病，最初作为抗肿瘤药物，后发现其有抗寄生虫的作用；lSylv...
医药产业药品天地；药界风云；新药...品名Vimizim。2014年2月14日该药获批，成为首个被FDA批准的黏多糖贮积症ⅣA型治疗药物。黏多糖贮积症Ⅳ型有两个亚型，ⅣA型为半乳糖-6-硫酸酯酶（GALNS）缺乏，ⅣB型为β-D半乳糖酶缺乏。该病为常染色体隐性遗传，临床特点为明...
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