...药。在1型戈谢病患者中，这款药物通过抑制脂肪形成的代谢过程而减少脂肪物质的产生。据估计，1型戈谢病在美国影响大约6000人。“今天的批准为1型戈谢病患者提供了另一种重要的治疗选择，”FDA药品评价与研究中心药物评...
医药产业药品天地；药界风云；新药...，在具有独特疗效的溶栓药物、急救药物、心血管药物、代谢病药物、老年病药物等开发方面取得新进展，大幅度提高生产效率。大力推进缓释、控释、靶向、透皮、粘膜给药制剂等各类新型制剂的开发和产业化，提高药物制剂...
医药产业医药经济；生物技术；产业要闻...病，其病因都是基因突变等导致体内缺乏某种生理活动（代谢过程）所需要的酶。而这些酶都是分子量大、结构非常复杂的蛋白质。在基因工程时代到来之前，有的酶只能通过从人体血液或组织中提取才能获得，不仅来源有限，...
医药产业医药经济；分析与评论...已成为一个普遍的问题。当然还要考虑该药的高昂成本。代谢病领域还有17个药物处于Ⅲ期阶段，10个处于预注册阶段。罕见病领域药物：GALNS（BMN-110）开发者：BioMarin适应证：粘多糖病Ⅵ（Maroteaux-Lamy综合征）开发阶段：Ⅲ期相...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...病，其病因都是基因突变等导致体内缺乏某种生理活动（代谢过程）所需要的酶。而这些酶都是分子量大、结构非常复杂的蛋白质。在基因工程时代到来之前，有的酶只能通过从人体血液或组织中提取才能获得，不仅来源有限，...
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医药产业医药经济；分析与评论...品预期用途：通过分析生理体液中氨基酸含量来判断人体代谢状况，并对多种氨基酸代谢病进行诊断。作为Ⅱ类医疗器械管理。分类编码代号6840。二、牙胶尖：齿科根管治疗术中根管充填时使用的固体填充物。产品预期用途：...
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