镰刀型贫血症

...基因确证靶点的CRISPR-Cas9药物，主要是囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症。Vertex将支付7千5百万现金和3千万投资，如果所有项目都成功上市，最终支付金额将高达26亿美元。科学家们认为，CRISPR可能是自20世纪70年代生物技术时代开...

参考资料医药经济；生物技术；技术要闻

...基因确证靶点的CRISPR-Cas9药物，主要是囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症。Vertex将支付7千5百万现金和3千万投资，如果所有项目都成功上市，最终支付金额将高达26亿美元。科学家们认为，CRISPR可能是自20世纪70年代生物技术时代开...

参考资料医药经济；生物技术；技术要闻

氨基酸分子的模糊聚类分析

...相应蛋白质的相似性提供了一个相应的参考手段。例如对镰刀型贫血症，镰状细胞等位基因与正常基因的差别，是只有一个T代替了一个A。这个基因密码译成血红蛋白时，氨基酸也是只有末端由缬氨酸代替了谷氨酸，而缬氨酸和...

参考资料医源资料库；在线期刊；中华医学研究杂志；2006年第6卷第2期

...s合作开发基于CRISPR-Cas9技术、主要针对囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症的药物。据称，Vertex将支付CRISPRTherapeutics1.05亿美元，如果所有项目都上市，最终支付金额将达26亿美元。拜耳与CRISPRTherapeutics宣布成立一家专注于开发和商业...

参考资料医药经济；生物技术；技术要闻

分子标记

...断和遗传病连锁分析1980年，Bostein等成功的将PFLP技术用于镰刀型贫血症的诊断分析，开创了基因诊断的先河。PFLP是以孟德尔方式遗传，因此可以作为染色体上致病基因座位的遗传标志。目前，许多与相连锁的致病基因得以定位...

词条遗传学