...柳叶刀》刊登的一项新研究成果显示，此前用于治疗成人镰刀型细胞贫血症的药物羟基脲，可用于治疗婴幼儿镰刀型细胞贫血症引起的疼痛症状及其他并发症。这是医学界首次试验该药对婴幼儿的疗效，结果显示该药物安全有效...
参考资料行业资讯；临床快报；血液...基因确证靶点的CRISPR-Cas9药物，主要是囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症。Vertex将支付7千5百万现金和3千万投资，如果所有项目都成功上市，最终支付金额将高达26亿美元。科学家们认为，CRISPR可能是自20世纪70年代生物技术时代开...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...基因确证靶点的CRISPR-Cas9药物，主要是囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症。Vertex将支付7千5百万现金和3千万投资，如果所有项目都成功上市，最终支付金额将高达26亿美元。科学家们认为，CRISPR可能是自20世纪70年代生物技术时代开...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...一种蛋白质没有正确地折叠时，会导致很多种疾病，例如镰刀型细胞贫血症、疯牛病和老年痴呆症等。因此，蛋白质折叠问题也是生命科学领域的前沿课题之一，与人类健康密切相关。 近年来的研究表明，特定的异构酶有促...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...相应蛋白质的相似性提供了一个相应的参考手段。例如对镰刀型贫血症，镰状细胞等位基因与正常基因的差别，是只有一个T代替了一个A。这个基因密码译成血红蛋白时，氨基酸也是只有末端由缬氨酸代替了谷氨酸，而缬氨酸和...
参考资料医源资料库；在线期刊；中华医学研究杂志；2006年第6卷第2期...。一些只与单基因突变相关的遗传病比较容易确定，比如镰刀型红细胞贫血症，只要有一个碱基突变就会造成红血球形态失常；但有的疾病则受到多个基因的影响，这些基因被称为“易感基因”，它们此消彼长的共同作用使情况...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...在很多跟遗传相关的疾病，尤其是单基因遗传性疾病（如镰刀型细胞贫血症），是可以通过少量DNA检测确诊的。但是通过DNA检测年龄，目前的科技水平还达不到。作者：郝爽
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...卵磷脂的合成，___________供给肽链合成时所需要的能量。镰刀型红细胞贫血症是一种先天遗传分子病，其病因是由于正常血红蛋白分子中的一个________________所置换。糖原酵解过程中的第一个酶是_____________;它有A和B两种形式，有...
参考资料医源资料库；医源习题集；生物化学...s合作开发基于CRISPR-Cas9技术、主要针对囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症的药物。据称，Vertex将支付CRISPRTherapeutics1.05亿美元，如果所有项目都上市，最终支付金额将达26亿美元。拜耳与CRISPRTherapeutics宣布成立一家专注于开发和商业...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...egenemutations）造成了大约6000种遗传性疾病，例如血友病、镰刀型细胞贫血症[2]。另外，易感性基因（susceptibilitygenes）虽然不一定引起疾病，却大大增加了个体惟患特定疾病的可能，如果结合了环境的影响就会导致疾病发生[2]。...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组