...III期临床试验结果的Dravet综合征治疗新药Epidiolex和遗传性血管神经性水肿新药Avoralstat。一、Duchenne型肌营养不良症新药EteplirsenEteplirsen是美国SareptaTherapeutics公司研发的一种新型反义磷酸二胺吗啉代寡核苷酸，目前已经完成IIb期临...
医药产业药品天地；药界风云；新药...这种蛋白在人体内可以作为天然的血液稀释剂，用于治疗遗传性抗凝血酶缺乏症。为了制造这种蛋白，GTC公司从人的基因中提取了抗凝血酶，将其同山羊的DNA结合在一起（通常情况下，该DNA控制羊奶中蛋白的生产，以确保该抗凝...
医药产业药品天地；药界风云；新药...症属于难治性的癫痫综合症，多数是因脑部器质性病变或遗传性代谢疾病所引起。Sabril是FDA批准的第一个婴儿痉挛症的治疗药物，被认定为罕见病治疗药物。Sabril存在的重要安全性问题是视觉损伤。Sabril药品说明书[黑框警告]中...
医药产业药品天地；药界风云；新药...；麻省生物技术公司（GTCBiotherapeutics）］，主要用于治疗遗传性抗凝血酶缺失［但没有获得CDER（美国FDA药品评价研究中心）的批准］。就Atryn的使用技术而言，它是第一种来源于转基因动物（转基因山羊）的治疗性蛋白。2009年10...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...yn；麻省生物技术公司（GTCBiotherapeutics）]，主要用于治疗遗传性抗凝血酶缺失[但没有获得CDER（美国FDA药品评价研究中心）的批准]。就Atryn的使用技术而言，它是第一种来源于转基因动物（转基因山羊）的治疗性蛋白。2009年10月1...
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