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  • FDA批准孤儿药Kynamro用于治疗遗传性胆固醇代谢紊乱

    美国食品药品管理局(FDA)1月29日宣布批准注射用胆固醇药物Kynamro(米泊美生钠),该药物可以和其它降脂药物及饮食一起用于一种罕见的高胆固醇疾病纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)。米泊美生钠的添加使用有助于降低低密...

    医药产业药品天地;药界风云;新药
  • 瑞士罕见病药口服悬液配方Orfadin获欧盟批准

    ...方Orfadin(nitisinone,尼替西农)近日喜获欧盟批准,用于遗传性酪氨酸血症I型(HereditaryTyrosinaemiatype-1,HT-1)患者的治疗。HT-1是一种罕见的常染色体隐性遗传病,是由酪氨酸代谢障碍所致的一种遗传代谢病,多数患儿为急性型,...

    医药产业药品天地;药界风云;新药
  • 本草基因组计划推动中药学进入生命科学研究前沿

    ...:基因组序列包含生物的起源、进化、发育、生理以及与遗传性状有关的一切信息,是从分子水平上全面解析各种生命现象的前提和基础。我国药用植物资源丰富,种类繁多,因此药用植物全基因组计划测序物种的选择应该综合...

    医药产业医药经济;中医药行业
  • 我国开展首例肝细胞移植手术获得成功

    ...应。这次手术的成功,标志着我国治疗急慢性重型肝炎及遗传性肝脏代谢性疾病获重大突破,填补了国内空白,表明我国在这一技术领域已达到国际先进水平。患者张某今年6月来到302医院就诊,被确诊为慢性重型肝炎中期...

    医药产业行业资讯;业界动态
  • 基因检测,让孩子用药更安全

    ...,它是可以指导用药安全的,但是不能说可以完全定量。遗传性耳聋基因芯片得到药监局批号Q根据2007年国家卫生部出台的《医疗机构临床检验项目目录》,基因检测虽已被明确列入临床检验项目目录,但其内容只包括血友病A、...

    医药产业药品天地;药界风云;动态
  • 罕见病药物市场升温制药公司倾力角逐

    ...疫缺陷的药物开发重症联合免疫缺陷(气泡男孩症)是一种遗传性疾病,患者体液免疫、细胞免疫同时存在严重缺陷,该病在新生儿中的发病率为1/100000。重症联合免疫缺陷标准疗法是骨髓移植——期望新的干细胞能够产生新的健...

    医药产业药品天地;药界风云;数据与行业分析
  • 罕见病药物市场升温制药公司将倾力角逐

    ...疫缺陷的药物开发重症联合免疫缺陷(气泡男孩症)是一种遗传性疾病,患者体液免疫、细胞免疫同时存在严重缺陷,该病在新生儿中的发病率为1/100000。重症联合免疫缺陷标准疗法是骨髓移植——期望新的干细胞能够产生新的健...

    医药产业药品天地;药界风云;数据与行业分析
  • 华大基因落户空港两年来成长为小巨人领军企业

    ...应用转化中心落户天津华大,中心研发方向包括遗传病、遗传性肿瘤与肿瘤个体化诊疗、微生物等。支撑医学应用研发的滨海新区科委重大专项“滨海基因产业研究院”,已完成初步建设方案,该产业研究院将成为天津华大新项...

    医药产业医药经济;企业观察
  • 国家科技攻关计划临床医学科研瞄准常见病

    ...医学研究瞄准了各种常见病,共有7项34个子课题。①遗传性疾病的综合防治研究,包括遗传代谢病、染色体畸变、神经遗传病、遗传性肝肾疾病发病机制与诊治等5个子课题;②妇女儿童常见疾病综合防治技术研究,包括...

    医药产业行业资讯;业界动态
  • FDA:授予Edison制药EPI-743快速通道地位

    ...EPI-743是一种处于临床开发阶段的候选药物,主要集中于遗传性线粒体疾病的治疗。EPI-743通过口服给药传递到大脑,通过调节涉及能量代谢合成和调控的关键酶发挥作用。通过扩展获取协议和前瞻性临床试验,EPI-743已累计给药1.3...

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