全球最大的血浆制品制造商之一OctapharmaAG今天宣布，该公司已经获得了美国食品和药物管理局(FDA)授予的wilate(R)罕见病药物独家授权。这项授权指定将wilate(R)用于重度血管性血友病(VWD)患者的自发性或创伤引起的出血治疗，以及...
参考资料行业资讯；临床快报；血液百特宣布其血友病治疗药物BAX817的3期试验获得成功，这款药物旨在帮助对标准治疗药物没有响应的患者。BAX817旨在替代阻止血液正常凝血并引起血友病的血液因子。许多血友病开始产生这种因子替代治疗药物的抑制因子，而百...
参考资料药品天地；专业药学；药学研究【概述】血友病是性染色体隐性遗传性疾病。临床上以凝血因子减少或缺乏，导致自发性或轻微外伤后出血不止为主要表现的疾病。【诊断】一、病史及症状⑴病史提问：注意：①发病的年龄，有无家族病史。②是否有反复自发...
参考资料求医问药；疾病手册；血液病科...OctapharmaAG正领导一个国际计划，该计划致力于解决与甲型血友病疗法相关的主要风险--FVIII（第八因子相关抗原）抗体，也称为抑制物。这项计划，加上Octapharma在寻求首项源自人类细胞系的重组FVIII疗法方面的努力，将能够对全...
参考资料行业资讯；临床快报；血液...共表达凝血因子Ⅷ、Ⅸ的胚胎干细胞源性肝细胞，或可为血友病替代疗法提供新型“种子”细胞来源。研究结果发表在最新一期《中国药理学报》上。 血友病是目前临床上最常见的先天性凝血障碍性疾病。其最主要的发病机...
参考资料行业资讯；临床快报；克隆与干细胞研究凝血因子—血友病治疗不可替代药物。血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病,根据国际流行病学统计,血友病发病率为5-10名/10万。根据世界血友病联盟统计,全球约有40多万血友病患者,而且不同种族和经济群体患病率...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻在血友病中，变异基因阻止了血凝蛋白的产生。目前，血友病和其他此类疾病的治疗，多是通过冒险进行输血和昂贵的酶替代治疗来完成的。但是，如果要引导病人肌体组织本身产生这些蛋白，那么就需要进行脾脏移植。魏兹曼...
参考资料行业资讯；临床快报；器官移植...告，用产前基因治疗引入人IX因子蛋白可以纠正小鼠的B型血友病。在另一项研究中，研究人员称他们创建了一种新的小鼠B型血友病模型，可更接近地模拟人类的这种疾病。伦敦皇家学院的瓦汀顿（SimonN.Waddington）和同事指出，尽...
参考资料行业资讯；临床快报；血液...告，用产前基因治疗引入人IX因子蛋白可以纠正小鼠的B型血友病。在另一项研究中，研究人员称他们创建了一种新的小鼠B型血友病模型，可更接近地模拟人类的这种疾病。伦敦皇家学院的瓦汀顿（SimonN.Waddington）和同事指出，尽...
参考资料行业资讯；临床快报；妇科与产科根据血友病的发病率估算，我国血友病患者人数约为10万人，但目前登记在册的1万余人，仅占一成左右，有近九成的血友病患者并未登记在册。这是在近日举行的“发出你的声音，疾病因你而改变世界血友病日纪念活动上，...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻