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  • 默克雪兰诺遗传病治疗新药科望获得SFDA批准

    ...传病。持续高苯丙氨酸血症由以下两大病因所致,即由于苯丙氨酸羟化酶(PAH)缺乏或/和PAH的辅酶——四氢生物蝶呤(BH4)缺乏所导致;其中PAH缺陷引起的高苯丙氨酸血症我们称之为苯丙酮尿症(PKU),而由于四氢生物蝶呤缺乏...

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