...用基因工程技术，直接修复了病童的受损基因，从而根治腺苷脱氨酶缺乏症（ADA）。治疗的主要对象是那些找不到合适的骨髓捐赠者或对聚乙烯葡萄糖化（PEG）的ADA疗法反应不良的的病童。险！老鼠病毒是救星接受此项手术的5...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...，在体外进行扩增培养，之后利用逆转录病毒将正常ADA（腺苷脱氨酶）基因导入其造血干细胞，最后将修饰后的造血干细胞回输到本人体内。SCID是一种罕见遗传病，患者的免疫功能几乎完全丧失，对细菌、真菌、病毒和原虫感...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...90年。一名4岁儿童患有一种极具破坏性的遗传性疾病——腺苷脱氨酶（ADA）缺乏症，导致免疫系统严重缺陷。这种疾病是由有缺陷的基因造成的。美国科学家运用基因疗法，从患儿身上提取T淋巴细胞，把校正后的腺苷脱氨酶基...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...本病类型没有细分，但是发现两种有生化异常的亚型。(1)腺苷脱氨酶缺乏：其胸腺组织可见淋巴样组织，但成熟停顿。腺苷脱氨酶见于哺乳动物各种细胞，其缺乏一般仅影响淋巴样细胞，作用机制不清楚，可能是它的缺乏致使代...
词条疾病；呼吸内科...素依赖性糖尿病生长激素垂体性侏儒第Ⅷ因子甲型血友病腺苷脱氨酶（ADA）ADA缺乏症各种酶制剂溶酶体贮积症尿苷乳清酸尿症皮质醇先天性肾上腺皮质增生症去其所余 铜（用青霉胺）肝豆变性胆固醇（用胆汁结合剂）家族性高...
参考资料医源资料库；医源图书馆；教材类；医学遗传学基础...tes)，选择性T细胞分化阻滞，X联或常染色体隐性遗传；④腺苷脱氨酶缺陷(adenosinedeaminase，ADAdeficiency)等4型。X-连锁严重联合免疫缺陷病(XL-SCID)属于T细胞缺陷，也是最常见的SCID，而B细胞无缺陷(T-B+)SCID。症状体征1.感染诊断XL-SCID...
词条疾病；儿科...常。3．免疫细胞内在缺陷多由先天性酶缺陷引起，例如腺苷脱氨酶（ADA）缺乏、核苷磷酸化酶（PNP）缺乏以及葡萄糖-6-磷酸脱氢酶（G6P-D）缺乏皆可引起T细胞、B细胞或吞噬细胞缺陷。4．免疫细胞间调控机制异常机体的免疫调控...
词条分类词条分类；免疫缺陷病...常。3．免疫细胞内在缺陷多由先天性酶缺陷引起，例如腺苷脱氨酶（ADA）缺乏、核苷磷酸化酶（PNP）缺乏以及葡萄糖-6-磷酸脱氢酶（G6P-D）缺乏皆可引起T细胞、B细胞或吞噬细胞缺陷。4．免疫细胞间调控机制异常机体的免疫调控...
词条生物学；疾病...了人类第一个对遗传病进行体细胞基因治疗的方案，即将腺苷脱氨酶（ADA）导入一个4岁患有严重复合免疫缺陷综合征（SCID）的女孩。采用的是反转录病毒介导的间接法，即用含有正常人腺苷脱氨酶基因的反转录病毒载体培养患...
参考资料医源资料库；医源图书馆；教材类；医学遗传学基础...25％～50％的重症联合免疫缺陷病例，主要与先天性缺乏腺苷脱氨酶（adenosinedeaminase，ADA）有关。一则严重影响细胞DNA包括淋巴细胞DNA的合成代谢，同时由于三磷酸脱氧腺苷在淋巴细胞的堆积，后者对淋巴细胞尤其是T细胞具有一...
词条疾病