...（包括齐薇格谱系障碍）患者的首款治疗药物。患有这种罕见、遗传性、代谢疾病的患者在临床上显示有肝脏疾病、脂肪痢（粪便中有脂肪）及脂溶性维生素吸收降低导致的并发症。患有这些罕见疾病的患者缺乏需要用来合成胆...
医药产业药品天地；药界风云；新药...在某种程度上是因为患者有不同的突变，其中有些突变是罕见的，」FDA药物评价与研究中心血液学及肿瘤产品办公室主任、医学博士Pazdur称。「克唑替尼的扩展应用将为有罕见及难以治疗ROS-1基因突变的患者提供一种宝贵的治疗...
医药产业药品天地；药界风云；新药...壮年需要肝脏移植。Raptor正在测试一款已获批用于一种极罕见肾病儿童患者的药物。“这款药物的安全性得到确定，”Raptor称。该公司目前正在进行一项1年期中期试验，有169名其NASH由肝活组织检查得到确认的儿童患者参与这项...
医药产业医药经济；环球...eliglustat)用于1型戈谢病成人患者长期治疗，戈谢病是一种罕见的遗传性疾病。戈谢病发生于不能产生足够葡糖脑苷脂酶的人当中。这种酶的缺乏可引起脂肪物质在脾脏、肝脏及骨髓聚积。戈谢病的主要特征包括肝脏及脾脏肿大，...
医药产业药品天地；药界风云；新药...胆汁性肝硬化患者，这是胆管自体免疫破坏而导致的一种罕见肝脏疾病。几位分析师表示，审评人员发布的文件倾向于批准这款药物。「我们对FDA评论的解读表明，这款药物获得批准的可能性很高，」加拿大皇家资本市场分析师...
医药产业药品天地；药界风云；新药3月1日，一对畸形联体男婴来到上海。这对2个月大的小兄弟将在上海同济大学附属东方医院接受高难度的分离手术，其中的一位还将成为我国安装人工心脏年龄最小的患者。东方医院院长、我国著名的心脏外科专家刘中民介绍说...
医药产业行业资讯；业界动态...首款药物用于一种名为溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏症的罕见病患者。LAL缺乏症（又名沃尔曼病及胆固醇酯沉积病[CESD]）患者没有或几乎没有LAL酶活性。这导致脂肪在各种组织细胞内积聚，从而造成肝脏与心血管疾病及其它并发...
医药产业药品天地；药界风云；新药...准任何药物用于IPF的治疗。特发性肺纤维化（IPF）是一种罕见的肺部疾病，根据肺纤维化联盟（CPF）数据，每年IPF死亡病例达40000例。分析师预计，IPF药物市场的年销售将超过20亿美元，现在2家公司的药物同时获批上市，究竟哪...
医药产业药品天地；药界风云；新药...般要求年龄在６０岁以下，像曾老伯这样的高龄患者实属罕见。由于原发性肝癌、终末期肝硬化、肾功能衰竭、双侧输尿管结石等疾病，他长期卧床、生命质量极差，医生预计他的生存期很难超过３个月。医院下了积极救治的决...
医药产业行业资讯；业界动态...）。鉴于重症肌无力在美国也是一种发病人数相对较多的罕见病，故美国FDA本着特事特办的态度于2003年11月24日正式批准英、以两国共同研制的EN－101（Monasen）获得美国“罕见病用药新药”证书，准予在美国销售。据介绍，EN－10...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析