欧洲罕见病组织(EURODIS)在2008年将每年2月最后一天定为“国际罕见病日”(RareDiseaseDay)，其宗旨在于唤起大众对罕见病患的重视。依据欧盟的定义，罕见病是每2000人中仅有1人会得且无法医治的疾病。目前罕见病的种类已超过7000种...
医药产业药品天地；药界风云；新药...药物研发者更多关注的是常见病和多发病的药物开发，而罕见病(raredisease)因为在一定时期内患病人数少、发生概率低，以其为目标，用于治疗、预防、诊断的罕用药(OrphanDrug)的开发常常受到忽视，导致很多罕见病患者只能选择...
医药产业医药经济；分析与评论过去10年来，人类对罕见病的认识快速向前推进，罕见病已成为制药和生物技术行业一个重要的研究领域。研发风险低推动制药行业向罕见病领域大举进军的一个因素是，在最常见的治疗领域，如高血压或哮喘治疗药物，制药行...
医药产业医药经济；企业观察...代，也是最好的时代。”在9月18日召开的2015第四届中国罕见病高峰论坛上，罕见病发展中心主任黄如方这样描述中国罕见病领域的发展现状。几乎没有针对罕见疾病专门的医学科研基金，没有完备的孤儿药市场准入激励机制，...
医药产业药品天地；药界风云；动态FDA在灵活、科学地判断罕见病药物申请上有悠久的历史。关于罕见病药物开发，FDA经常被问到的两个问题是：有多少罕见疾病产品已得到CDER批准？FDA在审批和监管罕见疾病产品时是否具有灵活性？FDA致力于支持治疗罕见病的药...
医药产业药品天地；药界风云；动态...药之王”美国健赞后，欧盟最大制药集团赛诺菲又将探索罕见病的触角伸向了中国。近日，赛诺菲已与国药集团旗下的中国医药工业研究总院正式签署合作协议，将共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。事实...
医药产业医药经济；企业观察...药之王”美国健赞后，欧盟最大制药集团赛诺菲又将探索罕见病的触角伸向了中国。近日，赛诺菲已与国药集团旗下的中国医药工业研究总院正式签署合作协议，将共同进行我国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究。事实...
医药产业医药经济；企业观察...序项目，其目标是在2017年之前为10万名病人（患有癌症、罕见病和遗传病等）进行全基因组测序，对大数据进行分析，为这些疑难疾病的早期诊断、新靶向药物开发和治疗提供帮助。遭遇困难在很多科学家眼中，目前的一大挑战...
医药产业医药经济；生物技术；产业要闻“用于治疗特殊病、罕见病的“孤儿药”（即罕用药物）在亚洲有着巨大的潜在需求。亚洲目前有40亿人口，占了全球64亿人口的三分之二。许多亚洲国家的GDP正以5％的速度增长。特别是日本和新加坡等经济较发达的国家已拥有...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...无知识产权保护的高催乳血症药物为何不见国产化？WHO将罕见病定义为流行率约为0.65％。～1％。的疾病，用于治疗罕见病的药品为罕用药。由于罕用药市场容量小，投资回报小，企业缺乏开发罕用药的动力，此类药物开发投入...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析