安徽省合肥市一名病人罹患一种世界罕见的“法布瑞（Fabry）病”，生命垂危。但由于目前国内尚未定义罕见病，治疗罕见病的药物无法进口，罕见病患者的治疗费用也没有纳入医保目录。对此，全国人大代表孙兆奇教授等建议...
医药产业药品天地；药界风云；新药“推动政府在罕见疾病领域的政策出台”——在瓷娃娃罕见病关爱中心的工作目标中，这是一项重要的内容。2009年2月，瓷娃娃罕见病关爱中心联合5家罕见病组织发起征集《呼吁尽快为罕见病立法》两会提案网络签名。此后，每...
医药产业药品天地；药界风云；动态“推动政府在罕见疾病领域的政策出台”在瓷娃娃罕见病关爱中心的工作目标中，这是一项重要的内容。2009年2月，瓷娃娃罕见病关爱中心联合5家罕见病组织发起征集《呼吁尽快为罕见病立法》两会提案网络签名。此后，每年的...
医药产业药品天地；药界风云；动态...药物研发者更多关注的是常见病和多发病的药物开发，而罕见病(raredisease)因为在一定时期内患病人数少、发生概率低，以其为目标，用于治疗、预防、诊断的罕用药(OrphanDrug)的开发常常受到忽视，导致很多罕见病患者只能选择...
医药产业医药经济；分析与评论“我国上市“孤儿药“130个。按照WHO标准，罕见病种类达6000～8000种，我国的130种“孤儿药“远远不能满足罕见病治疗需求。”全国人大代表、四川科伦药业董事长刘革新用“现状极不乐观”来形容我国孤儿药的现状，他认为，...
医药产业药品天地；药界风云；动态开展罕见病药物开发已经成为全球制药公司的新策略，中国期待更多的立法和政策来引导本土罕见病药物的发展，本土企业更不应该缺席。在7月24日召开的“2012年海峡两岸罕见疾病医疗保障政策研讨会”上，专家和企业代表呼...
医药产业医药经济；分析与评论2015年浙江省关于邀请参加部分罕见病特殊用药谈判的公告按照国务院办公厅《转发民政部等部门关于进一步完善医疗救助制度全面开展重特大疾病医疗救助工作意见的通知》（国办发〔2015〕30号）和省政府办公厅《关于加快建...
医药产业医药经济；招标采购...anDrug，被直译为中文的孤儿药，其针对的是孤儿病或者说罕见病，目前，中国并没有一个官方的明确的罕见病定义，也没有一个明确的数字（发病率）来划分罕见病和普通病，但在药品注册管理办法的第三十二条、以及新药注册...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析罕见病男孩丁冉在家中接受记者采访。本报记者王海欣摄他们是一群戈谢病患者，仅靠国外一家公司资助的药物生存、生活。当这家公司遇到生产困境暂停援助时，他们陷入病痛的折磨中，有些人生命垂危。戈谢病只是近6000种...
医药产业药品天地；药界风云；动态...除税收的刺激，大多数生物企业也能想尽办法从这些治疗罕见疾病的药物上获取更大的利润。金钱的诱惑？有人认为，他们这样做的原因还是出于金钱的诱惑。比如拥有众多孤儿药物的企业之一的Genzyme，对于其，我们所知道的...
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