...有限公司于2010年12月16日在北京召开了四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症治疗进展暨默克雪兰诺新药科望（Kuvan）获得国家食品药品监督管理局(SFDA)批准沟通会。我国新生儿遗传性疾病研究领域的知名专家：中华预防医学会儿童保健分会新...
医药产业药品天地；药界风云；新药“四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症是一种常染色体遗传性疾病，是迄今得以确认的5000—6000种人类的罕见病之一，BH4缺乏症主要会对人的神经系统造成损害。”中华预防医学会儿童保健分会新生儿筛查学组副组长、北京大学第一医院...
医药产业药品天地；药界风云；新药...lfa）作为首款药物用于一种名为溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏症的罕见病患者。LAL缺乏症（又名沃尔曼病及胆固醇酯沉积病[CESD]）患者没有或几乎没有LAL酶活性。这导致脂肪在各种组织细胞内积聚，从而造成肝脏与心血管疾病及...
医药产业药品天地；药界风云；新药...伙伴Acrux公司共同庆祝美国监管机构批准通过腋下用睾酮缺乏症药物Axiron。美国食品和药品管理局已经批准Axiron目前可作为18以上男性睾酮缺乏症的替补疗法。这是首次批准用于腋下的睾酮药物。礼来美国公司的总裁DavidRicks表示...
医药产业药品天地；药界风云；新药...局就将默克雪兰诺治疗罕见的遗传病四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症的科望纳入城镇职工和居民特药（特材）救助准入品种。而随着青岛市社会医疗保险城乡统筹将于自2015年1月1日起正式实施，即全市810万城乡参保人将统一按照“基...
医药产业药品天地；药界风云；新药...粉针剂69神经系统用药佐匹克隆片片剂70维生素及矿物质缺乏症用药醋酸钙颗粒颗粒剂71维生素及矿物质缺乏症用药多维元素胶囊（15）胶囊剂72维生素及矿物质缺乏症用药多种微量元素注射液（1）粉针剂73维生素及矿物质缺乏症...
医药产业医药经济；招标采购...司正在研究的一种用于治疗罕见代谢紊乱疾病A型钼辅脢缺乏症的药物ALXN1101，这项药物目前正处于早期研究阶段。ALXN1101是Alexion公司从Orphatec公司获得的。A型钼辅脢缺乏症是由于人体中一种cPMP酶缺失而引起的，ALXN1101可以为A型...
医药产业药品天地；药界风云；新药...1日被欧洲卫生监管部门批准用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-d），LAL缺乏症是一种进行性代谢类疾病，常导致肝功能衰竭，多器官损伤和过早死亡。Kanuma也已在日本市场提交审批申请。美国FDA已经批准该药物为治疗「婴幼...
医药产业药品天地；药界风云；新药...化学因素所致）眼部灼伤导致的中度至重度角膜缘干细胞缺乏症（limbalstem-celldeficiency，LSCD）成人患者的治疗。Holoclar由意大利凯西制药（ChiesiFarmaceutici）研发，是获批的首个含干细胞的先进治疗产品，也是首个用于治疗角膜缘...
医药产业药品天地；药界风云；新药...化学因素所致）眼部灼伤导致的中度至重度角膜缘干细胞缺乏症（limbalstem-celldeficiency，LSCD）成人患者的治疗。Holoclar由意大利凯西制药（ChiesiFarmaceutici）研发，是获批的首个含干细胞的先进治疗产品，也是首个用于治疗角膜缘...
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