...适用于和其它调血脂药物一起同用于罕见的高胆固醇疾病纯合子家族性高胆固醇血症（(HoFH）。米泊美生钠的添加使用，有助于降低低密度脂蛋白胆固醇(Ldl-C)、载脂蛋白B、总胆固醇（TC）以及非高密度脂蛋白胆固醇（非Hdl-C）。...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...酯分解异常有关的疾病;(3)单药或结合其他降脂药，治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)，这是一种与较高水平的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C，即所谓的“坏胆固醇”)有关的疾病。Crestor(瑞舒伐他汀钙，中文商品名：可定)是日本盐...
医药产业药品天地；药界风云；新药...作用的。”Aegerion制药公司的lomitapide是开发中的一只治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的罕见病药物(又称“孤儿药”)，预计将在今年1月份分别向FDA和EMA提交新药上市申请，年内有望获得FDA批准。家族性高胆固醇血症是一...
医药产业医药经济；分析与评论...作用的。”Aegerion制药公司的lomitapide是开发中的一只治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的罕见病药物（又称“孤儿药”），预计将在今年1月份分别向FDA和EMA提交新药上市申请，年内有望获得FDA批准。家族性高胆固醇血症是...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...对一种罕见病的孤儿药，即针对的是家族性高胆固醇血症纯合子患者（Homozygousfamilialhypercholesterolaemia），该药最初由ISIS制药公司研发，做到II临床实验后，高价（总计超过10亿美元）卖给了赛诺菲旗下的健赞(Genzyme)。健赞做为孤...
医药产业药品天地；药界风云；新药...对一种罕见病的孤儿药，即针对的是家族性高胆固醇血症纯合子患者（Homozygousfamilialhypercholesterolaemia），该药最初由ISIS制药公司研发，做到II临床实验后，高价（总计超过10亿美元）卖给了赛诺菲旗下的健赞(Genzyme)。健赞做为孤...
医药产业药品天地；药界风云；新药...获得FDA批准，适用于患有杂合子型家族性高胆固醇血症、纯合子型家族性高胆固醇血症或临床动脉粥样硬化性心血管疾病，并在合用饮食治疗和最大耐受剂量他汀类药物基础上，需额外降低LDL-C水平的成人患者。预计销售峰值达3...
医药产业药品天地；药界风云；新药...研发的一种合成的硫代磷酸寡核苷酸，被FDA批准用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症（homozygousfamilialhypercholesterolemia，FoFH）。作为反义核酸类药物，米泊美生通过与ApoB-100蛋白mRNA的编码区互补配对，抑制ApoB-100蛋白（LDL和VLDL的...
医药产业药品天地；药界风云；新药...研发的一种合成的硫代磷酸寡核苷酸，被FDA批准用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症（homozygousfamilialhypercholesterolemia，FoFH）。作为反义核酸类药物，米泊美生通过与ApoB-100蛋白mRNA的编码区互补配对，抑制ApoB-100蛋白（LDL和VLDL的...
医药产业药品天地；药界风云；新药