...，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗非霍奇金淋巴瘤的“孤...
医药产业医药经济；分析与评论...，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗非霍奇金淋巴瘤的“孤...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等，绝大多数（有报道说是80%）罕见病是遗传病，因此，即使病人在出生后不出现症状，也会伴随病人一生。很多罕见病在病人婴...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...的地中海贫血，比如我们看到的很多先天性的缺陷，包括白化病，包括我们看到的各种各样你能够看到的缺陷。所有的这些非常稀有的疾病，在整个人群比例中并不稀有，这样七七八八的疾病会逐渐的被基因和疾病之间的关系再...
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