...多种,包括玻璃人、血友病、肺动脉高压、法布雷病、肺淋巴管平滑肌瘤、渐冻人等等。因为得病人数较少,多数国家的制药企业都不愿意开发治疗这些病的药,只有1%的罕见病有有效药,所以把罕见病用药称作“孤儿药”。哪...