...地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗非霍奇金淋巴瘤的“孤儿药”美罗华年销售...
医药产业医药经济；分析与评论...地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗非霍奇金淋巴瘤的“孤儿药”美罗华年销售...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...相关的法律来保护其基本权益，而肺动脉高压患者还不像成骨不全症患者那样具有肢体残疾或明显的外在特征，也无法按照残疾人的待遇享受社会关爱和政策照顾。尽管进展缓慢，但荆志成毫不气馁，他表示只要有机会，就会继...
医药产业药品天地；药界风云；动态...相关的法律来保护其基本权益，而肺动脉高压患者还不像成骨不全症患者那样具有肢体残疾或明显的外在特征，也无法按照残疾人的待遇享受社会关爱和政策照顾。尽管进展缓慢，但荆志成毫不气馁，他表示只要有机会，就会继...
医药产业药品天地；药界风云；动态...地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等，绝大多数（有报道说是80%）罕见病是遗传病，因此，即使病人在出生后不出现症状，也会伴随病人一生。很多罕见病在病人婴幼儿时期就出现症状...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析