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  • 肌萎缩症年会报告——2006年6月13~16日——儿童杜氏肌萎缩症治疗进展

    ...胞培养实验获得了接近正常数量、正常长度的dystrophin；口服PTC124后，超过25％的mdx小鼠肌纤维功能和结构得到恢复。未检测到readthroughofnormalstopcodons。对大鼠和狗的毒理研究显示：高剂量给药未产生严重急性副作用。这种药物...

    参考资料医源资料库；在线期刊；中华现代儿科学杂志；2006年第3卷第6期

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