...制度加速孤儿药上市步伐。Raptor公司去年宣布，用以治疗亨廷顿氏舞蹈症的新药RP103被欧盟评定为罕见病药，也被FDA批准为“突破性疗法”的身份。预计到2019年，该药品销售额将达37亿美元。另外，Vertex的治疗囊性纤维化疾病的...