...已成为一个普遍的问题。当然还要考虑该药的高昂成本。代谢病领域还有17个药物处于Ⅲ期阶段，10个处于预注册阶段。罕见病领域药物：GALNS（BMN-110）开发者：BioMarin适应证：粘多糖病Ⅵ（Maroteaux-Lamy综合征）开发阶段：Ⅲ期相...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...病，其病因都是基因突变等导致体内缺乏某种生理活动（代谢过程）所需要的酶。而这些酶都是分子量大、结构非常复杂的蛋白质。在基因工程时代到来之前，有的酶只能通过从人体血液或组织中提取才能获得，不仅来源有限，...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...病，其病因都是基因突变等导致体内缺乏某种生理活动(代谢过程)所需要的酶。而这些酶都是分子量大、结构非常复杂的蛋白质。在基因工程时代到来之前，有的酶只能通过从人体血液或组织中提取才能获得，不仅来源有限，而...
医药产业医药经济；生物技术；生物医药...病，其病因都是基因突变等导致体内缺乏某种生理活动(代谢过程)所需要的酶。而这些酶都是分子量大、结构非常复杂的蛋白质。在基因工程时代到来之前，有的酶只能通过从人体血液或组织中提取才能获得，不仅来源有限，而...
医药产业医药经济；生物技术；生物医药...病，其病因都是基因突变等导致体内缺乏某种生理活动（代谢过程）所需要的酶。而这些酶都是分子量大、结构非常复杂的蛋白质。在基因工程时代到来之前，有的酶只能通过从人体血液或组织中提取才能获得，不仅来源有限，...
医药产业医药经济；分析与评论...》第6版，姚泰主编，人民卫生出版社。D组：（内分泌与代谢病）01甲状腺疾病02糖尿病及其并发症的发病机理及诊治03骨代谢病04临床医疗技能训练与研究05代谢综合症专业代码、名称及研究方向招生学院及代码招生人数考试科目...
参考资料医学教育；考研；招生简章...继发感染而夭折。包括严重的染色体畸变和多数先天遗传代谢病，中枢神经系统的严重畸形和躯体其他部位的畸形亦十分常见。为此，其生活能力极低，大多数患者完全依靠他人照料来生存，在特殊训练下仅可获得极其有限的自...
词条...继发感染而夭折。包括严重的染色体畸变和多数先天遗传代谢病，中枢神经系统的严重畸形和躯体其他部位的畸形亦十分常见。为此，其生活能力极低，大多数患者完全依靠他人照料来生存，在特殊训练下仅可获得极其有限的自...
词条...继发感染而夭折。包括严重的染色体畸变和多数先天遗传代谢病，中枢神经系统的严重畸形和躯体其他部位的畸形亦十分常见。为此，其生活能力极低，大多数患者完全依靠他人照料来生存，在特殊训练下仅可获得极其有限的自...
词条...继发感染而夭折。包括严重的染色体畸变和多数先天遗传代谢病，中枢神经系统的严重畸形和躯体其他部位的畸形亦十分常见。为此，其生活能力极低，大多数患者完全依靠他人照料来生存，在特殊训练下仅可获得极其有限的自...
词条