...断出现基因疗法治愈癌症、白血病、糖尿病、帕金斯症、血友病等的报道。但是，基因疗法整体而言尚处于临床研究阶段。基因疗法中使用的目的基因会永久地整合至体细胞基因组中，其潜在的风险性需要进一步研究。巴尔的摩...
参考资料行业资讯；临床快报；HIV/AIDS...性多发性骨髓瘤治疗。16、拜科奇（Kogenate）：高纯度之血友病治疗剂。17、诺其（Novoseven）：血友病治疗药。18、索拉非尼（Nexavar）：一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物。其首要开发目标为，用于治疗对标准疗法没有响应...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...常出血事件的发生，产生了良好的社会效益。众所周知，血友病是最常见的遗传性出血病，患者自发性或轻微损伤后的出血常伴随终身，凝血制剂替代治疗是迄今唯一有效的手段，但其价格贵且有传播输血相关传染病的风险。因...
参考资料医学教育；校园动态；上海交通大学医学院...二波浪潮中占据优先位置。TOP9：掷入1亿美元，拜耳称霸血友病市场4月15日，拜耳宣布将在美国伯克利地区投资1亿美元兴建一处新的生产检验工厂，用于其公司旗下相关血友病产品的生产和检测，这将成为公司在旧金山湾区研发...
医药产业医药经济；环球...紧张素原87antenataldiagnosis出生前诊断130antihemophilicglobulin抗血友病球蛋白72antioncogene抗癌基因125antiparallel反向平行排列14antisensestrand反义链36antisenseoligdeoxynucleotide反义寡核苷酸167antisensetechnology反义技术167antithrombinⅢdeficiency抗凝血酶...
参考资料医源资料库；医源图书馆；教材类；医学遗传学基础...的策略。说到遗传病，大家最熟悉的可能是地中海贫血、血友病。这些疾病由单个基因突变而引起，又称为孟德尔遗传病。然而，近十年来，随着DNA分析技术的发展，人们逐渐意识到更多遗传病有着更为复杂的遗传机制。致病变...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...huòdéxìngxuèyǒubìng英文：acquiredhemophilia；AH概述：获得性血友病（acquiredhemophilia，AH）是指由于体内产生抑制因子Ⅷ（FⅧ）的特异性自身抗体而引起的出血病。AH患者没有既往或家族出血史，其临床表现各异，绝大部分患者表现...
词条疾病；血液科；出血和血栓性疾病；血友病...海复旦大学与上海长海医院合作，于1991年12月开展了Ｂ型血友病基因治疗的临床试验，取得安全有效的结果。目前基因治疗研究发展很快，研究内容已从遗传病扩大到肿瘤、艾滋病、心血管疾病和神经系统疾病，迄今［8］已有10...
参考资料合作平台；医学论文；临床医学与专科论文；肿瘤学...凝血活素外，所有凝血因子都有遗传性缺乏的报告，其中血友病，特别是甲型血友病较为多见。现主要就血友病及与其有关的血管性假血友病加以介绍。 血友病（hemophilia）除甲、乙、丙三型外，加上后来又发现的一种vWF因...
参考资料医源资料库；医源图书馆；教材类；医学遗传学基础...分患者的病因是“无义突变”，包括脊髓性肌肉萎缩症、血友病、溶酶体贮积病、视网膜色素变性、家族性高胆固醇血症和某些癌症。所以，PTC124的应用潜力还是很大的——这就是“能治疗1800多种疾病”说法的来由了。 热...
参考资料药品天地；专业药学；药学研究