...于治疗其他疾病，包括1型糖尿病、两类肌营养不良症、戈谢病(Gaucherdisease)和称为“气泡男孩症”(bubbleboydisease)的一种罕见的遗传疾病。” 戴利强调，对细胞重编程不能消除研究胚胎干细胞的必要性和价值。他说：“至少在...
参考资料行业资讯；临床快报；克隆与干细胞研究...子量的复杂蛋白药物逐渐增多。这些药物在治疗血友病、戈谢病、法布莱氏病、黏多糖病、囊性纤维化、不孕症、心肌梗死、脓毒症和高尿酸症等方面发挥了关键作用。虽然其中一些疾病的病例很少，但这些能挽救生命并且没有...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...子量的复杂蛋白药物逐渐增多。这些药物在治疗血友病、戈谢病、法布莱氏病、黏多糖病、囊性纤维化、不孕症、心肌梗死、脓毒症和高尿酸症等方面发挥了关键作用。虽然其中一些疾病的病例很少，但这些能挽救生命并且没有...
医药产业医药经济；生物技术；生物医药...子量的复杂蛋白药物逐渐增多。这些药物在治疗血友病、戈谢病、法布莱氏病、黏多糖病、囊性纤维化、不孕症、心肌梗死、脓毒症和高尿酸症等方面发挥了关键作用。虽然其中一些疾病的病例很少，但这些能挽救生命并且没有...
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医药产业医药经济；分析与评论...括白血病、血友病、白化病、地中海贫血、成骨不全症、戈谢病等。因罕见病得病人数较少，多数制药企业都因研发成本高、市场小，而不愿意开发治疗这些病的治疗药物，只有1%的罕见病有特效药，所以把罕见病用药称作“孤...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...利什曼病的Impavido、治疗多中心性Castleman病的Sylvant、治疗戈谢病的Cerdelga、治疗特发性肺纤维化的Esbriet和Ofev以及治疗缺乏激素瘦素导致的脂肪代谢障碍的Myalept。除了前面提到的First-in-Class药物和罕见病药物外，2014年CDER批准的创...
医药产业药品天地；药界风云；新药...重要药物包括治疗法布里病的半乳糖苷酶(Fabrazyme)、治疗戈谢病的伊米苷酶（Cerezyme），以及治疗粘多糖累积病Ⅰ型的拉罗尼酶（Aldurazyme）。合并取得了预期效果。分析人士预测，以销售收入来衡量，今年赛诺菲将成为全球最大...
医药产业医药经济；企业观察...替代疗法Elelyso(taliglucerasealfa)用于治疗罕见遗传疾病——戈谢病。戈谢病患者体内无法产生足够的葡萄糖脑苷脂酶。该酶的不足导致脂肪物质积蓄在脾、肝、肾等器官内。戈谢病的主要体征为肝脏或脾脏损害、贫血、血小板低和...
医药产业医药经济；环球...理局批准的用来治疗诸如法布里病、蓬佩病(Pompedisease)和戈谢病(Gaucherdisease)之类的溶酶体储存疾病，但是酶替换治疗需要一种复杂和昂贵的过程来纯化和替换损坏的α-GAL，而且它必需由医师来给药。除了替换损坏的α-GAL，一种替...
参考资料行业资讯；临床快报；内分泌代谢