...罕见疾病药物的价格相当，如赛诺菲旗下部门健赞生产的戈谢病治疗药物Cerezyme。 UniQure计划向美国、加拿大和其它市场的监管部门申请Glybera上市。 1990年，全球第一只针对罕见疾病“严重联合免疫缺陷病”（SCID...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...子量的复杂蛋白药物逐渐增多。这些药物在治疗血友病、戈谢病、法布莱氏病、黏多糖病、囊性纤维化、不孕症、心肌梗死、脓毒症和高尿酸症等方面发挥了关键作用。虽然其中一些疾病的病例很少，但这些能挽救生命并且没有...
医药产业医药经济；分析与评论...公司与以色列生物技术公司Protalix达成协议开发用来治疗戈谢病的药物，开始涉足“孤儿药”市场，此后，罗氏、赛诺菲、诺华等巨头先后进军“孤儿药”领域。之所以制药企业开始重视“孤儿药”，除了“孤儿药”受到特殊政...
医药产业医药经济；企业观察...公司与以色列生物技术公司Protalix达成协议开发用来治疗戈谢病的药物，开始涉足“孤儿药”市场，此后，罗氏、赛诺菲、诺华等巨头先后进军“孤儿药”领域。图表2：医药巨头纷纷进入“孤儿药”领域之所以制药企业开始重视...
医药产业医药经济；环球...1美分，跌幅7.7%，报收于每股6.09美元。据悉，Gaucherdisease(戈谢病，高雪氏病)(旧时曾称高雪病)是溶酶体糖脂贮积症中较常见的一种，为常染色体隐性遗传，常表现为多系统的脂质沉积，累及骨髓、肝脾、骨骼及神经系统。正常情...
医药产业药品天地；药界风云；新药...无法具备这种药效。援引路透社的报道，高雪氏病(亦作戈谢病)又称葡糖脑苷脂沉积病，是一种少见的家族性糖脂异常性疾病，为常染色体隐性遗传，常表现为多系统的脂质沉积，累及骨髓、肝脾、骨骼及神经系统，极易导致器...
医药产业药品天地；药界风云；新药...于治疗其他疾病，包括1型糖尿病、两类肌营养不良症、戈谢病(Gaucherdisease)和称为“气泡男孩症”(bubbleboydisease)的一种罕见的遗传疾病。” 戴利强调，对细胞重编程不能消除研究胚胎干细胞的必要性和价值。他说：“至少在...
参考资料行业资讯；临床快报；克隆与干细胞研究...子量的复杂蛋白药物逐渐增多。这些药物在治疗血友病、戈谢病、法布莱氏病、黏多糖病、囊性纤维化、不孕症、心肌梗死、脓毒症和高尿酸症等方面发挥了关键作用。虽然其中一些疾病的病例很少，但这些能挽救生命并且没有...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...子量的复杂蛋白药物逐渐增多。这些药物在治疗血友病、戈谢病、法布莱氏病、黏多糖病、囊性纤维化、不孕症、心肌梗死、脓毒症和高尿酸症等方面发挥了关键作用。虽然其中一些疾病的病例很少，但这些能挽救生命并且没有...
医药产业医药经济；生物技术；生物医药...子量的复杂蛋白药物逐渐增多。这些药物在治疗血友病、戈谢病、法布莱氏病、黏多糖病、囊性纤维化、不孕症、心肌梗死、脓毒症和高尿酸症等方面发挥了关键作用。虽然其中一些疾病的病例很少，但这些能挽救生命并且没有...
医药产业医药经济；生物技术；生物医药