...应的必需的终产物。如给垂体性侏儒患者以生长激素，给血友病患者以抗血友病蛋白(凝血因子)，给遗传性免疫缺陷病人以相应的免疫球蛋白。(2)纠正酶活性异常：①辅酶的补充：有些遗传病，酶活性异常可能累及：A.一种特异...
词条疾病；风湿免疫科...专家咨询委员会主任，意大利热那亚大学名誉教授，国际血友病联盟成员，国际人类基因组组织（HUGO）顾问委员会成员。2008年陈竺教授与诸江教授等人在缺少活性病毒感染的一个生物过程中发现了一个重要的RIG-I诱导，并且通...
参考资料行业资讯；临床快报；血液...风险的可选方案，只能用于研究能否治疗疑难疾病，比如血友病和某些失明症。但团队成员、洛克菲勒大学的杰弗里·弗里德曼表示，无线电控制可以使这种疗法更安全，因为植入的基因可以随意开启和关闭。更重要的是，除了...
参考资料行业资讯；临床快报；糖尿病相关...）——是否可以作为基因运载工具治疗像囊肿性纤维化和血友病这样的遗传疾病。盖茨基金会旨在关注全球健康问题，他“问我是否可以将AAV-介导疗法应用于流行性感染和新发感染上”，Wilson回忆说。Wilson被这个想法深深吸引...
参考资料行业资讯；临床快报；流行病与传染病...，期待最好的结果。 几乎与此同时，用基因疗法治疗血友病和艾滋病取得初步成功、唇裂基因修复疗法获得新进展等令人欣喜的消息，也频频见诸报端。 而2011年开发出的基因大规模变异速检技术，则为检测遗传疾病、...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...又使尿酸排出增多。(3)补其所缺：补充体内缺乏物质。①血友病：给患者补充抗血友病球蛋白、新鲜全血、新鲜血浆。②抗维生素D性佝偻病：口服中性磷酸盐(磷酸二氢钠18g及磷酸氢二钠145g，加水至1000ml，10～20ml，5／d)。同时口...
词条疾病；内分泌科...4、人血浆蛋白因子：（1）重组人凝血因子VIII，适应症是血友病A。最早上市的为Recombinate(Baxter和Genetics,野生型)，现有5个同类产品，最畅销的是Kogenate（Bayer，野生型）及Advate（Baxter，野生型），2005年销售分别为8亿[21]和6亿美元[...
医药产业医药经济；要闻...治疗药物。关于罕见病研究的学术论文，绝大部分集中于血友病等常见几种罕见病上，大量罕见病在科研领域仍然空白。罕见病患者无药可医、有药难买等痛苦，是目前罕见病领域面临的重大问题。那么未来，我们怎么应对罕见...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...案例。科学家希望该技术可以用来纠正导致囊性纤维化、血友病等疾病的基因缺陷。然而，也有人担心这会导致婴儿设计的滥用等现象。但科学家表示需要更多的研究来证明该方法治疗白血病的安全性，如果被证实，那么拯救蕾...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻