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  • 美科学家新发现6种帕金森病相关基因风险

    ...行性疾病有关。　　一些新发现的基因风险因素被认为与戈谢病、调控炎症反应、神经细胞的化学信使多巴胺以及α-突触核蛋白有关，在一些帕金森病例中，患者大脑内出现了α-突触核蛋白聚积。作者：

    参考资料医药经济；生物技术；技术要闻
  • 谁来继续助力罕见病？

    ...80%由遗传缺陷引起儿童发病占60%以上据了解，罕见病包括戈谢病、庞贝病、黏多糖症、结节硬化症等众多的先天性疾病和遗传代谢病。多数罕见病是慢性严重性疾病，通常会危及生命。约有80%的罕见病是由遗传缺陷引起，目前国...

    参考资料医药经济；生物技术；技术要闻
  • 美国科学家提智商在基因中决定引爆炸性争议

    ...期刊上发表。　　耶路撒冷沙亚雷#12539;泽德克医学中心戈谢病（一种溶酶体贮积性疾病,属于常染色体隐性遗传）诊所主任阿里#12539;兹姆兰博士认为，他的那些非常聪明的病人也能证实类似的结论。戈谢病是德系犹太人所患的另...

    参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组
  • 花费约120万欧元首个高价基因药欧洲获批

    ...罕见疾病药物的价格相当，如赛诺菲旗下部门健赞生产的戈谢病治疗药物Cerezyme。UniQure计划向美国、加拿大和其它市场的监管部门申请Glybera上市。1990年，全球第一只针对罕见疾病“严重联合免疫缺陷病”(SCID)的基因药物临床试...

    医药产业药品天地；药界风云；新药
  • 2013年欧洲获批首个高价基因药情况调查

    ...罕见疾病药物的价格相当，如赛诺菲旗下部门健赞生产的戈谢病治疗药物Cerezyme。　　　　UniQure计划向美国、加拿大和其它市场的监管部门申请Glybera上市。　　　　1990年，全球第一只针对罕见疾病“严重联合免疫缺陷病”（SCID...

    参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组
  • 未来几年生物制药产品研发将走势各异

    ...子量的复杂蛋白药物逐渐增多。这些药物在治疗血友病、戈谢病、法布莱氏病、黏多糖病、囊性纤维化、不孕症、心肌梗死、脓毒症和高尿酸症等方面发挥了关键作用。虽然其中一些疾病的病例很少，但这些能挽救生命并且没有...

    医药产业医药经济；分析与评论
  • 国际医药巨头纷纷抢滩“孤儿药”市场

    ...公司与以色列生物技术公司Protalix达成协议开发用来治疗戈谢病的药物，开始涉足“孤儿药”市场，此后，罗氏、赛诺菲、诺华等巨头先后进军“孤儿药”领域。之所以制药企业开始重视“孤儿药”，除了“孤儿药”受到特殊政...

    医药产业医药经济；企业观察
  • 国际医药巨头抢滩“孤儿药”市场

    ...公司与以色列生物技术公司Protalix达成协议开发用来治疗戈谢病的药物，开始涉足“孤儿药”市场，此后，罗氏、赛诺菲、诺华等巨头先后进军“孤儿药”领域。图表2：医药巨头纷纷进入“孤儿药”领域之所以制药企业开始重视...

    医药产业医药经济；环球
  • EMA拒绝辉瑞高雪氏病新药Elelyso上市申请

    ...1美分，跌幅7.7%，报收于每股6.09美元。据悉，Gaucherdisease(戈谢病，高雪氏病)(旧时曾称高雪病)是溶酶体糖脂贮积症中较常见的一种，为常染色体隐性遗传，常表现为多系统的脂质沉积，累及骨髓、肝脾、骨骼及神经系统。正常情...

    医药产业药品天地；药界风云；新药
  • 希尔公司称高雪氏病新药Vpriv优于赛诺菲Cerezyme

    ...无法具备这种药效。援引路透社的报道，高雪氏病(亦作戈谢病)又称葡糖脑苷脂沉积病，是一种少见的家族性糖脂异常性疾病，为常染色体隐性遗传，常表现为多系统的脂质沉积，累及骨髓、肝脾、骨骼及神经系统，极易导致器...

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