...分紧张和憔悴。主治医生告诉记者，安生得了一种叫做“戈谢病”的罕见病，全上海只有5例。患者到现在还没有决定接受治疗是因为一旦开始就要终身用药，也意味着这个家庭一年将背负高达两三百万元的药费。业内专家表示...
健康行业资讯；新闻专题；医保...白血病、组织细胞白血病。附注：霍奇金病、恶性贫血、戈谢病可见阳性或弱阳性反应；再生障碍性贫血时，阳性增多。
词条化验及医学检查；血细胞化学染色...冉是非常幸运的。他幼年就患上了一种罕见病——戈谢病，先天性的葡萄糖苷脂酶缺乏，造成相关器官病变。肚子越来越大，像个怀胎十月的孕妇，同时伴随有刀割般的骨痛。后来，美国一家罕见药生产公司为丁冉提供了...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...121号）要求，经研究，决定对纳入罕见病医疗保障范围的戈谢病、肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）、苯丙酮尿症临床治疗必需药品开展谈判工作，诚邀生产企业参加，并就有关事项公告如下：一、参加对象治疗上述3种罕见病药品...
医药产业医药经济；招标采购...替代疗法相类似的价格范围内，如辉瑞旗下Genzyme单元的戈谢病酶替代疗法（ERT）Cerezyme。UniQure也正在准备向美国、加拿大及其他市场提交Glybera的监管文件。（生物谷bioon.com）作者：
医药产业药品天地；药界风云；新药...）的Cerezyme供应前景将从明年2月得到改善，该药用于治疗戈谢病（Gaucherdisease）。与此同时，健赞自身的研发项目也走上正轨。第三季度，赛诺菲在新兴市场上的销售额同比增长6.8%，其中在亚洲和拉丁美洲地区的增长强劲，土耳...
医药产业医药经济；企业观察...行性疾病有关。 一些新发现的基因风险因素被认为与戈谢病、调控炎症反应、神经细胞的化学信使多巴胺以及α-突触核蛋白有关，在一些帕金森病例中，患者大脑内出现了α-突触核蛋白聚积。作者：
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...80%由遗传缺陷引起儿童发病占60%以上据了解，罕见病包括戈谢病、庞贝病、黏多糖症、结节硬化症等众多的先天性疾病和遗传代谢病。多数罕见病是慢性严重性疾病，通常会危及生命。约有80%的罕见病是由遗传缺陷引起，目前国...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...期刊上发表。 耶路撒冷沙亚雷#12539;泽德克医学中心戈谢病（一种溶酶体贮积性疾病,属于常染色体隐性遗传）诊所主任阿里#12539;兹姆兰博士认为，他的那些非常聪明的病人也能证实类似的结论。戈谢病是德系犹太人所患的另...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...罕见疾病药物的价格相当，如赛诺菲旗下部门健赞生产的戈谢病治疗药物Cerezyme。UniQure计划向美国、加拿大和其它市场的监管部门申请Glybera上市。1990年，全球第一只针对罕见疾病“严重联合免疫缺陷病”(SCID)的基因药物临床试...
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