...导合作项目中针对帕金森症、遗传性脊髓性共济失调症、亨廷顿氏舞蹈症以及其他中枢神经系统失调症。 在这次交易中，Voyager将获得6500万美元的现金和价值3000万美元的股权及额外实物补偿。而健赞将在概念性人体临床试验...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻亨廷顿氏舞蹈病是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，主要表现为运动障碍、认知和精神紊乱，一般在发病后10-15年内死亡。该疾病的病理特征是大脑纹状体神经元的渐进性丢失，但亨廷顿基因突变导致纹状体神经元选择...
参考资料行业资讯；临床快报；神经科...可以对几乎所有基因进行检测，其中包括囊肿性纤维化及亨廷顿舞蹈症的相关基因。 检测人员首先从父母和近亲（通常是被怀疑患有先天性疾病的孩子）那里获取ＤＮＡ样本，然后将这些信息与取自胚胎的ＤＮＡ信息比对，...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...疗常染色体显性疾病，如β地中海贫血、结节性硬化症或亨廷顿氏病提供了新的治疗方作者：
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组35）编码突变亨廷顿蛋白（mutanthuntingtin，mHtt）所致。mHtt在神经元胞质和核内形成不溶性聚集物，影响细胞内多种功能。突触作为神经元特有的结构容易受到毒性蛋白的损害。尽管许多研究已经对HD中突触功能障碍有一定的探索...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...的状况，很多人也选择不去干涉遗传基因。伦敦大学学院亨廷顿氏病神经学家EdwardWild估计，在英国有不足5%的患者利用植入前遗传学筛查技术选择不会导致疾病突变的胚胎，从而避免将病症转移给后代。一些人不知道他们存在这...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...基因，进行技术上的探索和完善。在2008年，美国将一个亨廷顿舞蹈症（一种遗传神经退化疾病，患者会逐渐丧失说话、行动、思考和吞咽的能力）致病基因通过病毒载体技术转到猴子中，希望利用亨廷顿舞蹈症猴子模型进行治...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...生理过程，转谷氨酰胺酶的代谢紊乱与神经退行性疾病如亨廷顿氏病（HD）、阿尔兹海默病（AD）及帕金森病（PD）等多种疾病的发病相关，同时转谷氨酰胺酶在上述疾病的治疗中占有很重要的位置。TGM6致病基因的发现为神经退...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...鼠模型中，RNA干扰(RNAi)引起的基因沉默显著减少了致病性亨廷顿蛋白的表达，导致本病的症状减轻。“对细胞和运动特征有深远影响的亨廷顿蛋白减少,这一结论令人非常激动”，美国爱荷华大学的戴维森（BeverlyL作者：自动采集
参考资料行业资讯；临床快报；RNA研究...染色体显性遗传疾病，如β-地中海贫血、结节性硬化症或亨廷顿氏病的治疗方案提供了新的希望。胚胎干细胞可发展成各种类型的细胞，可用于许多疾病的治疗。未受精卵可被培养成胚胎干细胞，即孤雌胚胎干细胞。全国儿童医...
参考资料行业资讯；临床快报；克隆与干细胞研究