...6年3月30日获得批准用于重度嗜酸性粒细胞哮喘。4.杜兴型肌营养不良症(DMD)BioMarin的Drisapersen预计将于2015年12月27日被批准，SareptaTherapeutic的Eteplirsen有望于2016年2月26日被批准。这2种药物皆用来治疗外显子51缺失而导致的DMD，通过...
医药产业药品天地；药界风云；新药...个启动及驱动。他们认为，这一研究发现有可能促成改善肌营养不良症的治疗，因为肌肉再生依赖于细胞融合，才能生成包含数百或甚至数千细胞核的肌纤维。约翰霍普金斯大学基础生物医学科学研究所分子生物学和遗传学副教...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...酮尿症等。(6)某些特征体态和其他异常：例如面-肩-肱型肌营养不良症、强直性肌营养不良症、黏多糖沉积病的特殊面容；神经纤维瘤病的颅骨缺损，遗传性共济失调的眼外肌麻痹，肝豆状核变性的角膜K-F环，遗传性小脑性共济...
词条疾病；神经内科...部进行性萎缩，皮肤、皮下组织及骨质全部受累。局限型肌营养不良症：局限型肌营养不良症，如面-肩-肱型，表现为面肌消瘦并伴肌力减弱，肌电图提示肌肉受损，皮下脂肪仍然保留。过度消瘦：各种原因引起过度消瘦的大多...
词条...部进行性萎缩，皮肤、皮下组织及骨质全部受累。局限型肌营养不良症：局限型肌营养不良症，如面-肩-肱型，表现为面肌消瘦并伴肌力减弱，肌电图提示肌肉受损，皮下脂肪仍然保留。过度消瘦：各种原因引起过度消瘦的大多...
词条疾病...部进行性萎缩，皮肤、皮下组织及骨质全部受累。局限型肌营养不良症：局限型肌营养不良症，如面-肩-肱型，表现为面肌消瘦并伴肌力减弱，肌电图提示肌肉受损，皮下脂肪仍然保留。过度消瘦：各种原因引起过度消瘦的大多...
词条...编辑一个涉及肌肉功能的基因有可能在罹患某种特别类型肌营养不良症的小鼠中恢复某种肌肉功能。尽管围绕着编辑生殖细胞来纠正遗传疾病存在着诸多争议，但这些结果展示了在出生后纠正某些遗传性疾病的潜力。杜兴氏肌营...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...部进行性萎缩，皮肤、皮下组织及骨质全部受累。局限型肌营养不良症：局限型肌营养不良症，如面-肩-肱型，表现为面肌消瘦并伴肌力减弱，肌电图提示肌肉受损，皮下脂肪仍然保留。过度消瘦：各种原因引起过度消瘦的大多...
词条神经内科；自主神经系统疾病；皮肤科疾病；真皮及皮下脂肪组织病；疾病...、心肌梗死伴心力衰竭、前列腺癌等。②中、轻度上升：肌营养不良症的肢带型、颜面肩胛上腕型、肌紧张型、甲状腺功能亢进症、以及减低症、原发性或继发性肝癌、白血病(白血病时FDP/FIP比值升高)、肌萎缩性症候群、慢性肝...
词条化验及医学检查...用的小鼠缺乏肌营养不良蛋白，从病理上类似人类的杜兴肌营养不良症。他们通过静脉内向小鼠的骨骼肌肉转送肌营养不良蛋白基因，减轻了小鼠症状并提高了它们的肌肉功能，表明该方法在治疗方面具有潜力。作者：
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组