...多万罕见病患者药物稀缺且价格高昂今年3岁的婷婷身患戈谢病，幼小的生命脆弱得像一朵在狂风中飘摇的小花。为了治病，婷婷每两周要打一次进口针，否则就有可能丧生，她每年治病的费用差不多要100万元。我国约有100万~150...
健康行业资讯；医疗动态...联合免疫缺陷(气泡男孩症)在新生儿中发病率为1/100000、戈谢病新生儿发病率为1/50000、新生儿尿素循环障碍发病率在1/10000，亚洲就存在惊人的数字。法国制药企业巨头赛诺菲-安万特将对拥有20多种孤儿药的美国生物科技公司健赞...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...子，忍受着如刀割似的骨痛，四处求医后，最终确诊患有戈谢病。庞贝病、戈谢病……这些陌生的疾病在医学界都被称为罕见病。由于罕见病发病率极低、非常少见，患者也因此被形容成“医学的孤儿”。国内具体有多少这样的...
参考资料药品天地；专业药学；药学研究...子，忍受着如刀割似的骨痛，四处求医后，最终确诊患有戈谢病。庞贝病、戈谢病……这些陌生的疾病在医学界都被称为罕见病。由于罕见病发病率极低、非常少见，患者也因此被形容成“医学的孤儿”。国内具体有多少这样的...
医药产业医药经济；企业观察...子，忍受着如刀割似的骨痛，四处求医后，最终确诊患有戈谢病。庞贝病、戈谢病……这些陌生的疾病在医学界都被称为罕见病。由于罕见病发病率极低、非常少见，患者也因此被形容成“医学的孤儿”。国内具体有多少这样的...
医药产业医药经济；企业观察...多种治疗多种罕见病的孤儿药，其中最为著名的就是治疗戈谢病的的孤儿药—Cerezyme,该药是健赞公司最赚钱的药，占其年销售额的三分之一，健赞公司曾于1999年开始与中国政府合作向患者赠送该药。最终该药物在2008年底通过审...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...发性硬化症的倍泰龙是德国拜耳公司的国际畅销药，治疗戈谢病的伊米苷酶是由美国健赞公司生产的。“针对戈谢病治疗的，全球只有这一个企业生产的这一种药有效。”中国慈善总会罕见病救助办公室工作人员说。而国外的药...
医药产业医药经济；分析与评论...斑替病、骨髓纤维化、真性红细胞增多症、地中海贫血、戈谢病等。2.伴随体征各种不同病因引起脾大外尚有不同的伴随体征。(1)贫血、出血点或淤斑：见于血液病性脾大，如各种类型的白血病、特发性血小板减少性紫癜等。(2)...
词条疾病；消化内科...sidasealfa)，第四季度销售额翻了一番还多，达6200万美元。戈谢病治疗药Cerezyme(imiglucerase)销售额上涨15%，达3亿100万美元，而法布瑞氏病治疗药Fabrazyme(agalsidasebeta)销售额上涨18%，达1亿1400万美元。治疗粘多糖病（一种罕见基因病）...
医药产业医药经济；环球...Ventavis(伊洛前列素)的销量仅为1740万法郎，下降19%，不过戈谢病治疗药Zavesca(miglustat)的销量却上涨29.3%，达970万法郎。Actelion首席行政官Jean-PaulClozel表示，“今年开局良好，而且最近从日本新药购得新型PGI-2受体拮抗剂，进一步增...
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