血友病的基因治疗

...病及免疫肿瘤领域的创新药遗产，有望在肿瘤利基领域及基因治疗药物等技术平台解决未满足的医疗需求，”该公司在一份声明中表示。该公司去年启动了其基因治疗药物BAX835用于血友病B的临床试验，并预测如果该项目成功的...

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基因治疗，20年风雨历程

在经过了20年备受关注的失败后，基因治疗最终顺利地获得了临床批准。概念其实很简单：如果一个突变基因引起了问题，就用一个新的正确的拷贝来取代或是补充它。理论上，这样的策略不仅可以治疗，还可以治愈无数的人类...

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拜耳医药保健公司日前在沪宣布，其血友病治疗药物“拜科奇”已获国家食品药品监督管理局批准在中国上市。这是目前国内第一个上市的基因重组人凝血因子VIII，由于在生产过程中未使用人血白蛋白，从而大大降低了使用者...

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这5大疾病，只传男不传女！

...在不久的将来，随着遗传工程的飞速发展，开展遗传病的基因治疗，切掉致病基因，换上正常基因，就可以从根本上解决治疗遗传疾病的问题了。作者：

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获得性血友病

...huòdéxìngxuèyǒubìng英文：acquiredhemophilia；AH概述：获得性血友病（acquiredhemophilia，AH）是指由于体内产生抑制因子Ⅷ（FⅧ）的特异性自身抗体而引起的出血病。AH患者没有既往或家族出血史，其临床表现各异，绝大部分患者表现...

词条疾病；血液科；出血和血栓性疾病；血友病

这5大遗传病“重男轻女”！

...在不久的将来，随着遗传工程的飞速发展，开展遗传病的基因治疗，切掉致病基因，换上正常基因，就可以从根本上解决治疗遗传疾病的问题了。作者：

健康健康生活；两性手册；关爱女性

中国医药报北京讯记者赵玲报道针对近一段时期以来血友病病人预防和治疗用药——凝血因子Ⅷ（俗称“八因子”）缺乏问题，国家食品药品监管局采取紧急措施快速审批拜耳公司基因重组凝血因子Ⅷ，同时，要求境内有凝血酶...

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基因疗法可治愈2800种疾患

...度。自1990年进行首例试验以来，全球各地开展了约400例基因治疗研究。　　不幸的是，将基因疗法付诸实践已被证实是一项艰难的挑战，这项工作遇到了许多挫折。主要问题之一就是如何将基因放入细胞内。研究人员发现，病...

参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组

...细胞基因进行改造，利用革命性的基因编辑技术CRISPR治疗血友病B患者。CRISPR技术可以在基因组的精确位点对基因进行删除、添加或者修改。由于成本低、易操作而且相当精确，它具有治疗多种疾病的潜力，并已用于白血病患者...

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血友病患者赖以活命的“救命药”人凝血酶原复合物近期出现断货，河南、天津、武汉等地患者都已陷入“无药可用”的困境。中国血友之家在网上征集签名，将向卫生部、国家食品药品监督管理局反映此问题，希望能帮患者找...

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