...疾病或有遗传倾向的疾病。少数已知其遗传缺陷所在，如血友病是凝血因子基因的突变，地中海贫血是血红蛋白基因突变等其余大部分尚在研究中。有遗传倾向的疾病，包括常见的高血压病、糖尿病、溃疡病、肿瘤等，可以肯定...
词条生物学...人体试验。早期临床试验表明，基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著，甚至能够令盲人重获光明。而更多的动物模型试验显示，基因治疗大有根治更多顽疾的可能。 安全性问...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...指遗传物质改变所导致的疾病，比如单基因遗传病（比如血友病），多基因遗传病（比如身高，哮喘，肥胖等），染色体病（比如21三体，就是俗称的唐氏综合征）等。生物通：遗传分析结果对遗传异常的及早干预或者对症下药...
参考资料医学教育；人物专访【摘要】目的为了解假性血友病因子在高血压病合并脑中风患者中的作用。方法随机抽取正常人、中重度高血压组、中重度高血压合并脑中风组患者各20例，分别测定其血清假性血友病因子，并用多因素logistic回归预测脑中风的...
参考资料合作平台；在线期刊；中华实用医药杂志；2005年第5卷第11期；论著...梳理一下三方面：1、家族遗传性疾病：包括智力障碍、血友病、肌肉萎缩症等。以肌肉萎缩来说，这是一个遗传性问题，通常只遗传给男性。所以，家族中若有此种遗传基因时，女性则应在尚未怀孕前，就尽早查出是否是基因...
健康健康生活；育儿宝典；孕前...torVIII，Advate）扩展适应证，用于治疗年龄在6岁以下的A型血友病儿童患者。这项批准是在一项III期临床研究的中期分析结果的基础上作出的。该III期临床纳入53例年龄小于6岁的血友病儿童患者，以评价本品的药代动力学、安全性...
医药产业药品天地；药界风云；新药...于诊断性连锁性遗传病(sexlinkedinheritancedisease,)如甲、乙型血友病，原发性低丙种球蛋白血症，自毁容貌综合征，肌营养不良，G-6PD缺乏症。粘多糖沉积病二型，糖原代谢病二型如果父亲为X-连锁隐性基因携带者，携带者，父亲正...
参考资料医源资料库；医源图书馆；教材类；临床基础检验学...治疗药物。关于罕见病研究的学术论文，绝大部分集中于血友病等常见几种罕见病上，大量罕见病在科研领域仍然空白。罕见病患者无药可医、有药难买等痛苦，是目前罕见病领域面临的重大问题。那么未来，我们怎么应对罕见...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...activator,t-PA)溶解血栓、治疗血栓疾病血凝因子Ⅷ、Ⅸ治疗血友病生长激素（rgowthhormone,GH）治疗侏儒症胰岛素(insulin)治疗糖尿病超氧化物歧化酶(superoxidedismutase,SOD)清除自由基、抗组织损伤、抗衰老 3、基因工程抗体 用传统细...
参考资料医源资料库；医源图书馆；教材类；生物化学与分子生物学...公司也计划用转基因动物制造其他治疗癌症和关节炎以及血友病的药物。作者：
医药产业药品天地；药界风云；新药