罕见疾病患者是弱势群体中的特别弱势群体，目前，中国各类罕见疾病患者至少有百万之众，而对他们的帮助却存在许多难题，比如医保、用药等。我省全国人大代表孙兆奇建议，中国应尽快针对实际情况，将罕见疾病纳入医保...
健康行业资讯；新闻专题；医保罕见病男孩丁冉在家中接受记者采访。本报记者王海欣摄他们是一群戈谢病患者，仅靠国外一家公司资助的药物生存、生活。当这家公司遇到生产困境暂停援助时，他们陷入病痛的折磨中，有些人生命垂危。戈谢病只是近6000种...
医药产业药品天地；药界风云；动态罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病，包括Alpers综合征、软骨发育不良、甲基丙二酸血症、白化病、戈谢氏病……数据说话，直...
医药产业医药经济；生物技术；生物医药由于患者人群少，利润空间小，以往许多制药公司对开发罕见病药物（也称孤儿药）不屑一顾。不过，这种现象已成为过去式。如今，越来越多的制药公司尤其是生物技术公司都对这一潜在的市场产生了浓厚的兴趣。国际知名市...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析由于患者人群少，利润空间小，以往许多制药公司对开发罕见病药物(也称“孤儿药”)不屑一顾。不过，这种现象已成为过去式。如今，越来越多的制药公司尤其是生物技术公司都对这一潜在的市场产生了浓厚的兴趣。国际知名...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析过去10年来，人类对罕见病的认识快速向前推进，罕见病已成为制药和生物技术行业一个重要的研究领域。研发风险低推动制药行业向罕见病领域大举进军的一个因素是，在最常见的治疗领域，如高血压或哮喘治疗药物，制药行...
医药产业医药经济；企业观察导读：冰桶挑战引发的外界对罕见病关注的热度还在延续。近几年，全球罕见病药研发渐受青睐，相较而言，国内市场则较为平静。无立法、无保障、无利润“三座大山”阻碍了罕见病药的发展。这一当前困境，该如何打破？“...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻2月29日，世界罕见病日，2012首届中国罕见病高峰论坛在北京举行。除血友病特效药——八因子和凝血酶原复合物之外，在国内罕见病特效药市场，仅有少数外资医药企业，尚无国内医药企业参与。“缺席”的背后是尚不明朗的...
医药产业医药经济；分析与评论由于罕见病药物使用人群小、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注这类药物的研发，因此这些用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，被形象地称为“孤儿药”。目前我国“孤儿药”的研发还是一片空白，罕见病患者的...
医药产业医药经济；分析与评论欧洲罕见病组织(EURODIS)在2008年将每年2月最后一天定为“国际罕见病日”(RareDiseaseDay)，其宗旨在于唤起大众对罕见病患的重视。依据欧盟的定义，罕见病是每2000人中仅有1人会得且无法医治的疾病。目前罕见病的种类已超过7000种...
医药产业药品天地；药界风云；新药