...常昂贵，一般的家庭难以承受巨大的经济压力。以治疗“戈谢病”的药物为例，一年的治疗费用约为20万美元，昂贵的治疗费用让许多患者只能放弃治疗。目前中国国内有134名“戈谢病”患者通过罕见病救助计划慈善赠药项目获...
健康行业资讯；医疗动态...：全国发病率万分之一、患病率50万分之一的病种。比如戈谢病、‘渐冻人’、‘玻璃娃娃’等。”【“孤儿药”动辄数百万元】“目前国际上通常认为罕见病大约有6000种左右，最可怕的是，这些病大多数能严重致残致死，只有...
医药产业药品天地；药界风云；动态...t商品名Cerdelga。2014年8月19日，FDA批准Eliglustat长期治疗1型戈谢病的成年患者。该药是全球首个口服的治疗戈谢病的药物，由赛诺菲公司历时15年研发成功，其上市颠覆了当前戈谢病依赖注射型药物治疗的市场格局，成为1型戈谢病...
医药产业药品天地；药界风云；新药...多万罕见病患者药物稀缺且价格高昂今年3岁的婷婷身患戈谢病，幼小的生命脆弱得像一朵在狂风中飘摇的小花。为了治病，婷婷每两周要打一次进口针，否则就有可能丧生，她每年治病的费用差不多要100万元。我国约有100万~150...
健康行业资讯；医疗动态...联合免疫缺陷(气泡男孩症)在新生儿中发病率为1/100000、戈谢病新生儿发病率为1/50000、新生儿尿素循环障碍发病率在1/10000，亚洲就存在惊人的数字。法国制药企业巨头赛诺菲-安万特将对拥有20多种孤儿药的美国生物科技公司健赞...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...子，忍受着如刀割似的骨痛，四处求医后，最终确诊患有戈谢病。庞贝病、戈谢病……这些陌生的疾病在医学界都被称为罕见病。由于罕见病发病率极低、非常少见，患者也因此被形容成“医学的孤儿”。国内具体有多少这样的...
参考资料药品天地；专业药学；药学研究...子，忍受着如刀割似的骨痛，四处求医后，最终确诊患有戈谢病。庞贝病、戈谢病……这些陌生的疾病在医学界都被称为罕见病。由于罕见病发病率极低、非常少见，患者也因此被形容成“医学的孤儿”。国内具体有多少这样的...
医药产业医药经济；企业观察...子，忍受着如刀割似的骨痛，四处求医后，最终确诊患有戈谢病。庞贝病、戈谢病……这些陌生的疾病在医学界都被称为罕见病。由于罕见病发病率极低、非常少见，患者也因此被形容成“医学的孤儿”。国内具体有多少这样的...
医药产业医药经济；企业观察...多种治疗多种罕见病的孤儿药，其中最为著名的就是治疗戈谢病的的孤儿药—Cerezyme,该药是健赞公司最赚钱的药，占其年销售额的三分之一，健赞公司曾于1999年开始与中国政府合作向患者赠送该药。最终该药物在2008年底通过审...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...发性硬化症的倍泰龙是德国拜耳公司的国际畅销药，治疗戈谢病的伊米苷酶是由美国健赞公司生产的。“针对戈谢病治疗的，全球只有这一个企业生产的这一种药有效。”中国慈善总会罕见病救助办公室工作人员说。而国外的药...
医药产业医药经济；分析与评论