...重磅明星药物。6、CerdelgaCerdelga(eliglustat)是全球首个口服戈谢病药物，于2014年8月获FDA批准，由赛诺菲花了足足15年时间研发成功。Cerdelga的上市，颠覆了当前依赖注射型药物的戈谢病市场格局，成为1型戈谢病群体的一个重要的新...
医药产业药品天地；药界风云；新药...，比如多发性硬化症。1991年，Genzyme公司推出了用来治疗戈谢病的药物Ceredase。病人如果患上戈谢病，一种丢失的酶会导致大量脂肪在脾脏、心脏甚至大脑处堆积。Ceredase由人类胎盘制成，它可以取代丢失的酶。最初，它的治疗费...
医药产业药品天地；药界风云；动态...处花季的婷婷(化名)比同龄人更显成熟。自从被诊断患有戈谢病，婷婷必须坚持使用每支售价过万元的伊米苷酶注射剂，一旦停药，生命之火就有熄灭的危险。百姓得到更多实惠每年药费超过100万元，且需要终生用药，这样的巨...
健康行业资讯；新闻专题；医保...磅明星药物。6、CerdelgaCerdelga（eliglustat）是全球首个口服戈谢病药物，于2014年8月获FDA批准，由赛诺菲花了足足15年时间研发成功。Cerdelga的上市，颠覆了当前依赖注射型药物的戈谢病市场格局，成为1型戈谢病群体的一个重要的...
医药产业药品天地；药界风云；新药...米苷酶”（又名思而赞）为例，它是国内唯一能有效治疗戈谢病的药物，售价约23000元/瓶，患者每月至少需花费20万，仅此一项开销一年就高达200万。如此高昂的开支下，一方面是由于国内药企以利润不高为由不愿生产“孤儿药...
医药产业药品天地；药界风云；动态...血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等，绝大多数（有报道说是80%）罕见病是遗传病，因此，即使病人在出生后不出现症状，也会伴随病人一生。很多罕见病在病人婴幼儿时期就出现症状，大约30%罕见...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...常昂贵，一般的家庭难以承受巨大的经济压力。以治疗“戈谢病”的药物为例，一年的治疗费用约为20万美元，昂贵的治疗费用让许多患者只能放弃治疗。目前中国国内有134名“戈谢病”患者通过罕见病救助计划慈善赠药项目获...
参考资料药品天地；专业药学；药学研究...常昂贵，一般的家庭难以承受巨大的经济压力。以治疗“戈谢病”的药物为例，一年的治疗费用约为20万美元，昂贵的治疗费用让许多患者只能放弃治疗。目前中国国内有134名“戈谢病”患者通过罕见病救助计划慈善赠药项目获...
健康行业资讯；医疗动态...：全国发病率万分之一、患病率50万分之一的病种。比如戈谢病、‘渐冻人’、‘玻璃娃娃’等。”【“孤儿药”动辄数百万元】“目前国际上通常认为罕见病大约有6000种左右，最可怕的是，这些病大多数能严重致残致死，只有...
医药产业药品天地；药界风云；动态...t商品名Cerdelga。2014年8月19日，FDA批准Eliglustat长期治疗1型戈谢病的成年患者。该药是全球首个口服的治疗戈谢病的药物，由赛诺菲公司历时15年研发成功，其上市颠覆了当前戈谢病依赖注射型药物治疗的市场格局，成为1型戈谢病...
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