...DimensionTherapeuticsDimensionTherapeutics公司研究的药物主要针对血友病。今年6月，DimensionTherapeutics公司作出一系列举措不断推进基因治疗疗法，并与拜耳公司签订了一项总价值约2.5亿美元的协议。根据这一协议，拜耳公司将资助Dimensio...
医药产业医药经济；生物技术；生物医药...治疗会随之而来。不过，在小鼠中开展的研究显示，针对血友病以及其他遗传病的治疗可以从子宫里开始，从而提高婴儿出生后的治疗成功率。人体的免疫系统非常善于确认并摧毁外来物质。一旦人体遭遇某个特定的入侵者，如...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...，他们发现一种B型肝炎病毒，可以作为工具而暂时治疗血友病的小鼠。研究人员在星期天于NatureBiotechnology的网络版中，报告那他们所使用于小鼠身上的技术，这种病毒可以使被插入的基因更集中，而非透过其它病毒的输送系统...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...生物医药巨头百健艾迪公司达成了一项利用基因疗法治疗血友病的合作研究协议。此次，TIGHT和GenentaScience的合作则标志着TIGHT在基因疗法方面成果转化的新进展。不过，在生物医药技术空前发展的今天，意大利是否能在竞争激烈...
参考资料行业资讯；临床快报；肿瘤相关...果老鼠体内缺乏一种被称为“凝血因子IX”的基因就会患血友病。研究利用催化重组酶的方法，在老鼠肝脏内的凝血介质中加入凝血因子IX，很多实验鼠的肝脏细胞很快就能够生产出大量的凝血因子IX，其数量足以治疗血友病症状...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...再幻想最好的结果。 几乎与此同时，用基因疗法治疗血友病和艾滋病取得初步进展、唇裂基因修复疗法获得新进展等消息也频见报端，着实令人欣喜。 成功的基因治疗有潜力矫正很多疾病发生的根本原因，因而一直被视...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...果。桑加莫生物科技公司下一步将利用基因重组技术研发血友病的疗法。作者：
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...应的必需的终产物。如给垂体性侏儒患者以生长激素，给血友病患者以抗血友病蛋白(凝血因子)，给遗传性免疫缺陷病人以相应的免疫球蛋白。(2)纠正酶活性异常：①辅酶的补充：有些遗传病，酶活性异常可能累及：A.一种特异...
词条疾病；风湿免疫科近日，生物技术巨头百健表示将要分拆出自身的血友病产业管线，使其成为具有独立业务的公司，而百健将集中优势资源在神经系统疾病等领域。血友病业务独立后，将形成两个产业更为集中和专业的公司，有利于削减公司的成...
医药产业医药经济；要闻...人体试验。早期临床试验表明，基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著，甚至能够令盲人重获光明。而更多的动物模型试验显示，基因治疗大有根治更多顽疾的可能。 安全性问...
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