...究者正在进行重症联合免疫缺陷基因治疗的小型实验。2.戈谢病的药物开发戈谢病(家族性脾性贫血或葡萄糖脑苷脂酶缺乏症)是一种罕见的遗传代谢性疾病，与葡萄糖脑苷脂酶不足有关。葡萄糖脑苷脂酶不足将导致有害的葡糖脑...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...LorraineN.Clark博士说，几篇文献报告，某些不太严重类型的戈谢病（由于葡糖脑苷脂酶基因突变引起）患者，帕金森病有时是表型的一部分。这些研究提供了葡糖脑苷脂酶基因可能是帕金森病易感基因的首个线索。Clark博士及其同...
参考资料行业资讯；临床快报；神经科...淋巴细胞白血病、淋巴组织恶性增生性疾病、红白血病、戈谢病的原始细胞呈强阳性反应或阳性反应；缺铁性贫血、珠蛋白生成障碍、骨髓增生异常综合征亦可呈阳性反应；急性粒细胞白血病、急性单核细胞白血病、良性淋巴细...
词条...重磅明星药物。6、CerdelgaCerdelga(eliglustat)是全球首个口服戈谢病药物，于2014年8月获FDA批准，由赛诺菲花了足足15年时间研发成功。Cerdelga的上市，颠覆了当前依赖注射型药物的戈谢病市场格局，成为1型戈谢病群体的一个重要的新...
医药产业药品天地；药界风云；新药...，比如多发性硬化症。1991年，Genzyme公司推出了用来治疗戈谢病的药物Ceredase。病人如果患上戈谢病，一种丢失的酶会导致大量脂肪在脾脏、心脏甚至大脑处堆积。Ceredase由人类胎盘制成，它可以取代丢失的酶。最初，它的治疗费...
医药产业药品天地；药界风云；动态...处花季的婷婷(化名)比同龄人更显成熟。自从被诊断患有戈谢病，婷婷必须坚持使用每支售价过万元的伊米苷酶注射剂，一旦停药，生命之火就有熄灭的危险。百姓得到更多实惠每年药费超过100万元，且需要终生用药，这样的巨...
健康行业资讯；新闻专题；医保...磅明星药物。6、CerdelgaCerdelga（eliglustat）是全球首个口服戈谢病药物，于2014年8月获FDA批准，由赛诺菲花了足足15年时间研发成功。Cerdelga的上市，颠覆了当前依赖注射型药物的戈谢病市场格局，成为1型戈谢病群体的一个重要的...
医药产业药品天地；药界风云；新药...米苷酶”（又名思而赞）为例，它是国内唯一能有效治疗戈谢病的药物，售价约23000元/瓶，患者每月至少需花费20万，仅此一项开销一年就高达200万。如此高昂的开支下，一方面是由于国内药企以利润不高为由不愿生产“孤儿药...
医药产业药品天地；药界风云；动态...血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等，绝大多数（有报道说是80%）罕见病是遗传病，因此，即使病人在出生后不出现症状，也会伴随病人一生。很多罕见病在病人婴幼儿时期就出现症状，大约30%罕见...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...常昂贵，一般的家庭难以承受巨大的经济压力。以治疗“戈谢病”的药物为例，一年的治疗费用约为20万美元，昂贵的治疗费用让许多患者只能放弃治疗。目前中国国内有134名“戈谢病”患者通过罕见病救助计划慈善赠药项目获...
参考资料药品天地；专业药学；药学研究