...霉素吸入剂；高歇斯病：阿糖苷酶、伊米苷酶、Miglustat；法布里病：α-半乳糖苷酶；粘多糖贮积症：重组体人类酸α-葡萄糖苷酶；高胱氨酸尿症：半胱胺、Betaineanhydrous；卡氏肺孢子虫肺炎：有曲恩汀、阿托喹酮、戊烷脒β-羟乙...
医药产业医药经济；分析与评论...路透预测2019年其销售额为5.78亿美元。Amicus公司正在开发法布里病药物Migalastat，目前处于Ⅲ期临床试验中。汤森路透预测其2019年销售额为9900万美元。BioMarin公司治疗庞贝氏症(溶酶体贮积症)药物BMN-701极具前途，已收到FDA孤儿药...
参考资料药品天地；专业药学；药学研究