...性疾病——由身体里有缺陷的酶引起的疾病，人们称之为戈谢病的药物，该药物的销售额每年达到了10亿美元。戈谢病治疗药重组葡糖脑苷脂酶注射剂“Cerezyme”是全球最贵的药物，该药物每年的治疗费用为20万美元，每年有5000...
医药产业医药经济；分析与评论...血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗非霍奇金淋巴瘤的“孤儿药”美罗华年销售额为64亿美元...
医药产业医药经济；分析与评论...血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗非霍奇金淋巴瘤的“孤儿药”美罗华年销售额为64亿美元...
健康行业资讯；新闻专题；医保...血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗非霍奇金淋巴瘤的“孤儿药”美罗华年销售额为64亿美元...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...代疗法（ERT）药物，可作为长期用药治疗1型儿童及成人戈谢病。Shire公司表示，之前已获准治疗戈谢病的ERT药物在供应上没有保证，在这样的情况下Vpriv的上市可为这类患者提供新的用药选择。基于患者的反馈，Shire公司在美国...
医药产业药品天地；药界风云；新药...的干扰素velaglucerase的新药申请（NDA）。该药是为治疗1型戈谢病（Gaucherdisease）而发展出的酶替代疗法。其还表示该药III期临床的后两个阶段非常成功，其结果均达到公司预期得主要与次要目标。所有该药的这三期研究均表现出...
参考资料药品天地；专业药学；药学研究...子日益肿大。经医生确诊，患的是世界疑难杂症之一的“戈谢病”。从此，这个原本就不富裕的家庭，为了孩子，负债累累，开始了漫漫求医路。艰难求医1岁得怪病肚子像孕妇在石景山的一个小房间里，住着从黑龙江铁力市来...
健康行业资讯；健康快讯...Elelyso（taliglucerasealfa）于今年5月1日获FDA批准用于治疗I型戈谢病（Gaucherdisease，旧称高雪氏病）而触发。Elelyso是一种植物细胞表达型葡糖脑苷脂酶（glucocerebrosidase）酶替代疗法（enzymereplacementtherapy，ERT）药物，也是首个获FDA批准...
医药产业医药经济；环球...LorraineN.Clark博士说，几篇文献报告，某些不太严重类型的戈谢病（由于葡糖脑苷脂酶基因突变引起）患者，帕金森病有时是表型的一部分。这些研究提供了葡糖脑苷脂酶基因可能是帕金森病易感基因的首个线索。Clark博士及其同...
参考资料行业资讯；临床快报；神经科...淋巴细胞白血病、淋巴组织恶性增生性疾病、红白血病、戈谢病的原始细胞呈强阳性反应或阳性反应；缺铁性贫血、珠蛋白生成障碍、骨髓增生异常综合征亦可呈阳性反应；急性粒细胞白血病、急性单核细胞白血病、良性淋巴细...
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