...借此治疗遗传疾病，例如镰状细胞性贫血、唐氏综合征和亨廷顿氏舞蹈症。新技术使用“切割酶”修改人的23对染色体的特定目标片段，不会引发意外突变或缺陷。这种酶是1987年被发现的，起初被斥为“垃圾DNA”。后来科学家才...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...疗方法可用于数以千计由基因错误引起的遗传疾病，比如亨廷顿氏舞蹈症和囊性纤维变性。不过，有些英国专家对这一最新消息持谨慎态度，认为短短两年便取得如此巨大的进展似乎太快了。“基因联盟”组织的阿拉斯泰尔·肯...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...。如果家庭中的一个人患了遗传性疾病，比如乳腺癌或者亨廷顿舞蹈症，那么患者基因组中的信息对决定家庭其它成员是否也存在患病风险至关重要。基因组数据在医学研究中也变得越来越重要。阿尔茨海默氏症的研究表明，迄...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...定我们命运的最终走向。其中最为“臭名昭著”的就是“亨廷顿舞蹈症”。这种病的患者会在某个时刻陷入神智失常的状态：智力下降、四肢震颤、幻听妄想……并且无法医治。患者会在经受15~25年病痛的折磨后死去。而这悲惨...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...NAi疗法旋风。目前，阿尔尼拉姆公司已经将这种疗法用于亨廷顿氏舞蹈症、视网膜黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病等疾病的研究。加利福尼亚州知名分子遗传学家约翰罗西称，因为其简单的原理，RNAi疗法有望在两年内成熟。现在...
参考资料行业资讯；临床快报；肿瘤相关...，可以通过简单的沉默或敲除的方式达到治疗的目的，如亨廷顿氏舞蹈症（一种显性突变引起的家族性遗传病），但是对于突变引起的正常基因的失活，则需要通过HDR的方式对目的序列进行编辑，使其恢复到原有的健康状态，如...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...服地展示骨髓细胞可以转化成神经细胞。”米兰大学研究亨廷顿舞蹈症的干细胞研究人员ElenaCattaneo说。去年，美国专利局发布了对Vannoni的专利申请的非最终驳回——允许再次提交申请，不过Vannoni并没有这样做。驳回理由包括，...
参考资料行业资讯；临床快报；克隆与干细胞研究...用到医疗和健康领域。科学家们从第一个人类遗传病——亨廷顿氏舞蹈症的基因被定位认识到，这种通过家系研究定位遗传病的方式，在没有对人类基因组序列的深刻认识、没有对人类遗传规律深刻的了解情况下，医学遗传学研...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...。 目前，这种疗法已经开始尝试治疗体外培养的患有亨廷顿氏舞蹈症、视网膜黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病等等的细胞。也许在未来的数十年之内，我们将可以通过控制基因表达的方式来控制我们自身细胞的生产过程，从而...
参考资料行业资讯；临床快报；肿瘤相关...单氧酶”（KMO）的酶的抑制，导致各种不同动物模型中与亨廷顿舞蹈症相关的表现型的改善。这篇论文发表了KMO在自由形式和在与一种抑制因子形成复合物的形式下的结构。这项研究将为有可能用于神经退化疾病治疗的抑制因子...
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