...症，主要是因编码葡萄糖脑苷酯酶(gIucocerebrosidase)的结构基因突变，导致该酶缺乏，致使巨噬细胞内的葡萄糖脑苷脂不能被进一步水解而堆积在溶酶体中，导致细胞失去原有的功能。这些病理性细胞在人体器官中的浸润会造成骨...
医药产业药品天地；药界风云；新药...症，主要是因编码葡萄糖脑苷酯酶(gIucocerebrosidase)的结构基因突变，导致该酶缺乏，致使巨噬细胞内的葡萄糖脑苷脂不能被进一步水解而堆积在溶酶体中，导致细胞失去原有的功能。这些病理性细胞在人体器官中的浸润会造成骨...
医药产业药品天地；药界风云；新药...疗法：III期全球注册研究（研究011和012）目前正在所携带基因突变适合于伴侣单一疗法（chaperonemonotherapy）的患者中开展。011研究的结果预计将在2012年第三季度得出，所得到的数据用于支持向FDA提交的新药申请。如果获得批准，...
医药产业医药经济；环球...准了第一个肺吸入型胰岛素上市；欧洲批准了第一个由转基因羊生产的重组人抗凝血酶用于临床，并批准了第一个重组蛋白仿制药物上市。重组蛋白药物市场已经从蛹发育为美丽的蝴蝶，但是，这只蝴蝶能够美丽多久，还受到多...
医药产业医药经济；要闻...段生物制药公司。公司主要针对极端罕见的疾病特征，由基因突变引起的疾病来研发药物。该公司上周三登陆纳斯达克，发行价9美元，去年总收入达2736万美元，同比2012年上涨91%。Xenon上市一周，本周二收盘16.47美元，累计上涨56...
医药产业医药经济；资本&财经...合天津康希诺生物技术有限公司自主研发出全球首个2014基因突变型埃博拉疫苗，该利好再次唤醒投资者对鲁抗医药的追捧热情。截至昨日收盘，该股单日上涨7.98%，股价报收8.12元。事实上，自今年西非地区发生埃博拉疫情以来...
医药产业医药经济；资本&财经...该产品的商业化杳无音信。第二只获得批准的新一代ADC是基因泰克/罗氏的Kadcyla(ado-trastuzumab-emtansine)，在2013年初获得批准。ado-trastuzumab-emtansine和罗氏2012年获得批准的单克隆抗体Perjeta(帕妥珠单抗)，都是被开发为罗氏另一只单克...
医药产业药品天地；药界风云；动态...，该病在男性和女性中的发病率分别为百万分之7.3和4.2。基因组测序揭示，WM患者MYD88基因中存在一种常见的突变，触发了布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）的激活。BTK是调控免疫细胞增殖和细胞存活所需的一种关键蛋白，在恶性B细胞的...
医药产业医药经济；资本&财经...ydeco是首个靶向该病根本病因的药物。囊性纤维化是由CFTR基因突变导致CFTR蛋白缺陷或缺失所致罕见遗传病。6.Keytruda/MerckCo2013年销售额：–预计2020年销售额：38.79亿美元美国默克于2014年9月4日宣布旗下的Keytruda(pembrolizumab)正式成...
医药产业医药经济；环球...核酸扩增（PCR）酶免检测试剂盒9PCR+膜杂交人乳头瘤病毒基因分型检测试剂盒（PCR-反向杂交法）10PCR+毛细管电泳性染色体多倍体（分型与突变）检测试剂盒11PCR+电泳法α-地中海贫血基因诊断试剂盒（gap-PCR法）。12原位杂交mRNALocat...
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