...寻常的音乐会，每一位歌者都是人群中极为罕见的病人。戈谢病、庞贝病、黏多糖症……他们因身患罕见病而遭受病痛，却勇敢选择通过音乐唱响生命，传递正能量。近日，由中华慈善总会主办，北京正涛戈谢氏罕见病关爱中心...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...性疾病——由身体里有缺陷的酶引起的疾病，人们称之为戈谢病的药物，该药物的销售额每年达到了10亿美元。戈谢病治疗药重组葡糖脑苷脂酶注射剂“Cerezyme”是全球最贵的药物，该药物每年的治疗费用为20万美元，每年有5000...
医药产业医药经济；分析与评论...血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗非霍奇金淋巴瘤的“孤儿药”美罗华年销售额为64亿美元...
医药产业医药经济；分析与评论...血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗非霍奇金淋巴瘤的“孤儿药”美罗华年销售额为64亿美元...
健康行业资讯；新闻专题；医保...血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗非霍奇金淋巴瘤的“孤儿药”美罗华年销售额为64亿美元...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...代疗法（ERT）药物，可作为长期用药治疗1型儿童及成人戈谢病。Shire公司表示，之前已获准治疗戈谢病的ERT药物在供应上没有保证，在这样的情况下Vpriv的上市可为这类患者提供新的用药选择。基于患者的反馈，Shire公司在美国...
医药产业药品天地；药界风云；新药...的干扰素velaglucerase的新药申请（NDA）。该药是为治疗1型戈谢病（Gaucherdisease）而发展出的酶替代疗法。其还表示该药III期临床的后两个阶段非常成功，其结果均达到公司预期得主要与次要目标。所有该药的这三期研究均表现出...
参考资料药品天地；专业药学；药学研究...子日益肿大。经医生确诊，患的是世界疑难杂症之一的“戈谢病”。从此，这个原本就不富裕的家庭，为了孩子，负债累累，开始了漫漫求医路。艰难求医1岁得怪病肚子像孕妇在石景山的一个小房间里，住着从黑龙江铁力市来...
健康行业资讯；健康快讯...Elelyso（taliglucerasealfa）于今年5月1日获FDA批准用于治疗I型戈谢病（Gaucherdisease，旧称高雪氏病）而触发。Elelyso是一种植物细胞表达型葡糖脑苷脂酶（glucocerebrosidase）酶替代疗法（enzymereplacementtherapy，ERT）药物，也是首个获FDA批准...
医药产业医药经济；环球...者正在进行重症联合免疫缺陷基因治疗的小型实验。2．戈谢病的药物开发戈谢病(家族性脾性贫血或葡萄糖脑苷脂酶缺乏症)是一种罕见的遗传代谢性疾病，与葡萄糖脑苷脂酶不足有关。葡萄糖脑苷脂酶不足将导致有害的葡糖脑苷...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析