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  • CRISPR神器新成果:编辑致病基因,有望治疗亨廷顿疾病

    亨廷顿病,一种俗称“大舞蹈症”的罕见病,属于常染色体显性遗传疾病。对于该病致病机理的研究发现,患者第四号染色体上的Huntington基因出现变异,转译、分泌变异的亨廷顿蛋白,因富含重复的谷氨酰胺,该变异蛋白质容...

    参考资料医药经济;生物技术;技术要闻
  • PNAS:帕金森、痴呆症等神经衰退疾病如何逆转?与氨基酸代谢有关

    目前,对于老年痴呆症(AD)、帕金森(PD)、亨廷顿氏舞蹈症(HD)等神经类衰退疾病依然没有根治的医疗药物和技术出现。现有的药物仅仅针对患者症状进行治疗,并不能减缓或者逆转病情发展。其中,帕金森症起病隐袭,进...

    参考资料医药经济;生物技术;技术要闻
  • 梯瓦32亿美元收购Auspex罕见病药企成热门标的

    ...,看中的就是这家公司将于明年在美国市场上市一款晚期亨廷舞蹈症治疗药物SD-809。同时,该药物用于治疗迟发性运动障碍症的III期临床试验和用于治疗图雷特氏综合症的I期临床试验也都在开展当中。将Auspex收入囊中就意味...

    医药产业医药经济;资本&财经
  • 测基因而知天命?

    ...就是人们通常所说的“老年痴呆症”。  另一个例子是亨廷顿氏舞蹈症。这种病症通常要到30-50岁才表现出来,特殊表征包括不能控制地跳动、行为的改变甚至痴呆症。众所周知的美国歌手乌迪·古斯里便是它的受害者之一。...

    参考资料行业资讯;临床快报;遗传与基因组
  • 礼来前员工创业赛诺菲为何8.45亿美元押宝?

    ...导合作项目中针对帕金森症、遗传性脊髓性共济失调症、亨廷顿氏舞蹈症以及其他中枢神经系统失调症。  在这次交易中,Voyager将获得6500万美元的现金和价值3000万美元的股权及额外实物补偿。而健赞将在概念性人体临床试验...

    参考资料医药经济;生物技术;技术要闻
  • 解开基因奥秘期待下个十年

    ...的位置及序列,并发展出检测之道,好比造成纤维囊肿及亨廷舞蹈症等单基因疾病的基因。问题是:晓得突变基因的位置及序列,不代表就能对症下药;例如纤维囊肿基因定序已超过二十年,亨廷顿基因也超过十七年,至今仍...

    参考资料行业资讯;临床快报;遗传与基因组
  • 丹麦神经研究公司募集资金推动新药研发

    ...线,由20个研发项目组成,总计17个候选药。为首药物为亨廷舞蹈症(HD)药ACR16及减肥药tesofensine,两药均定于近期进入III期实验。神经研究公司表示,其他6个项目正处于II期开发阶段,“有望取得一系列重大阶段性成果”,其中...

    医药产业医药经济;环球
  • 辉瑞收购阿尔茨海默症药物Dimebon营销权

    ...三表示,将以至多7.25亿美元的价格收购阿尔茨海默症和亨廷顿氏舞蹈症(Huntington’sdisease)治疗药物Dimebon的营销权。根据一项全球联合开发和营销交易,辉瑞将向MedivationInc.(MDVN)支付2.25亿美元现金的前期付款。在达到开发和监管...

    医药产业医药经济;环球
  • 新胚胎检测术可发现几乎所有遗传病

    ...可以对几乎所有基因进行检测,其中包括囊肿性纤维化及亨廷舞蹈症的相关基因。  检测人员首先从父母和近亲(通常是被怀疑患有先天性疾病的孩子)那里获取DNA样本,然后将这些信息与取自胚胎的DNA信息比对,...

    参考资料行业资讯;临床快报;遗传与基因组
  • 英国发明胚胎检测技术可预知胎儿基因疾病

    ...可以对几乎所有基因进行检测,其中包括囊肿性纤维化及亨廷舞蹈症的相关基因。  检测人员首先从父母和近亲(通常是被怀疑患有先天性疾病的孩子)那里获取DNA样本,然后将这些信息与取自胚胎的DNA信息比对,绘制胚胎的...

    参考资料行业资讯;临床快报;妇科与产科

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