...治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病的研究。镰刀形细胞贫血症（sicklecelldisease，简称SCD）是一种隐性基因遗传病：患病者的血液红细胞表现为镰刀状，其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。据美国疾病控制中心报...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...症（Nature2011;CellStemCell2011）、帕金森氏症（Nature2012）、镰刀形细胞贫血症（CellStemCell2014）、范可尼贫血症（NatCommun2014）以及成年早衰症（Science2015）等一系列人类衰老性疾病和罕见病的精准医学研究平台。 此项工作由中科...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...症（Nature2011;CellStemCell2011）、帕金森氏症（Nature2012）、镰刀形细胞贫血症（CellStemCell2014）、范可尼贫血症（NatCommun2014）以及成年早衰症（Science2015）等一系列人类衰老性疾病和罕见病的精准医学研究平台。 此项工作由中科...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...种基因突变导致了骨髓生成的血液干细胞产生出像新月或镰刀样的红细胞。这种异常形状的红细胞不能在血管中顺畅的流动，因此不能有效给重要的器官提供氧气。此项研究中的干细胞基因治疗方法旨在修正beta-球蛋白的基因突...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...基因确证靶点的CRISPR-Cas9药物，主要是囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症。Vertex将支付7千5百万现金和3千万投资，如果所有项目都成功上市，最终支付金额将高达26亿美元。科学家们认为，CRISPR可能是自20世纪70年代生物技术时代开...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...基因确证靶点的CRISPR-Cas9药物，主要是囊肿性肺纤维化和镰刀型贫血症。Vertex将支付7千5百万现金和3千万投资，如果所有项目都成功上市，最终支付金额将高达26亿美元。科学家们认为，CRISPR可能是自20世纪70年代生物技术时代开...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...一种蛋白质没有正确地折叠时，会导致很多种疾病，例如镰刀型细胞贫血症、疯牛病和老年痴呆症等。因此，蛋白质折叠问题也是生命科学领域的前沿课题之一，与人类健康密切相关。 近年来的研究表明，特定的异构酶有促...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...。此外，其他可能增加患得肺炎球菌病风险的潜在疾病（镰刀型细胞贫血症）的人群中同样应该使用这种疫苗。世界卫生组织免疫、疫苗和生物学部门（DepartmentofImmunization，VaccinesandBiologicals）ExpandedProgrammeonImmunizationPlus协调员Tho...
健康行业资讯；新闻专题；环球疫情观察...的靶向基因“修复”。迄今为止已成功纠正儿童早衰症、镰刀形细胞贫血症、范可尼贫血症及帕金森病患者基因组中的致病遗传突变。这些原创性发现为人类衰老的基础研究和临床转化奠定了基础。他们还首次利用iPSC疾病模型...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...能重新激活处于休眠状态的胎儿血红蛋白基因，帮助患有镰刀状贫血症的儿童和成人。可以尝试利用我们的这个方法，强迫细胞生成胎儿血红蛋白，治疗疾病”。而且从更广泛的应用上来说，这种强迫形成的染色质环也许还能帮...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组