...植。例如，脐带血干细胞移植已经被用来治疗某些血癌、遗传性代谢和免疫系统疾病。此次获奖，证实了脐带血在血液疾病治疗领域的重要作用。最佳医疗技术奖：TrevoProVue——史赛克（StryKer）：首个完全可视化血栓取栓装置Tre...
医药产业医药经济；环球...齐薇格谱系障碍）患者的首款治疗药物。患有这种罕见、遗传性、代谢疾病的患者在临床上显示有肝脏疾病、脂肪痢（粪便中有脂肪）及脂溶性维生素吸收降低导致的并发症。患有这些罕见疾病的患者缺乏需要用来合成胆酸的酶...
医药产业药品天地；药界风云；新药...植。例如，脐带血干细胞移植已经被用来治疗某些血癌、遗传性代谢和免疫系统疾病。此次获奖，证实了脐带血在血液疾病治疗领域的重要作用。最佳医疗技术奖：TrevoProVue——史赛克（StryKer）：首个完全可视化血栓取栓装置Tre...
医药产业医药经济；环球上周五，FDA批准了首个治疗遗传性乳清酸尿症的药物Xuriden（尿苷三乙酸酯），这是一种罕见的代谢疾病，全球报道病例仅20例左右。Xuriden由美国WellstatTherapeutics公司研发。在批准Xuriden的同时，FDA还授予了Wellstat公司一张罕见儿科...
医药产业药品天地；药界风云；新药...起着调节生命新陈代谢过程的作用。汪建说，基因有控制遗传性状的功能，基因通过复制把遗传信息传递给下一代。基因还可以通过控制结构蛋白的成分，直接控制生物性状。这是基因与生俱来的特性，我们若了解这些特性，并...
医药产业医药经济；生物技术；产业要闻...齐薇格谱系障碍）患者的首款治疗药物。患有这种罕见、遗传性、代谢疾病的患者在临床上显示有肝脏疾病、脂肪痢（粪便中有脂肪）及脂溶性维生素吸收降低导致的并发症。Cholbam是FDA迄今为止批准的唯一用于治疗先天性胆汁...
医药产业药品天地；药界风云；新药...症属于难治性的癫痫综合症，多数是因脑部器质性病变或遗传性代谢疾病所引起。Sabril是FDA批准的第一个婴儿痉挛症的治疗药物，被认定为罕见病治疗药物。Sabril存在的重要安全性问题是视觉损伤。Sabril药品说明书[黑框警告]中...
医药产业药品天地；药界风云；新药...比常人拥有更高的过敏率和更多的过敏原。过敏性体质与遗传性分泌型ＩｇＡ缺乏有一定关系，如果胃肠道、呼吸道的外分泌液中分泌型ＩｇＡ缺乏或减少，这些器官的粘膜就容易被各种微生物损坏。消化道粘膜通透性增加使未...
医药产业医药经济；分析与评论...berg以前绝不相信，名为结节性硬化症(TSC)的常染色体显性遗传性神经皮肤综合征是能够治愈的。但随着基因测序研究上的快速进展，他对治愈此病的前景更乐观。(皖东)作者：
医药产业医药经济；生物技术；产业要闻...于怀孕期间的糖尿病诊断，也不能用于监控血红蛋白病、遗传性球形红细胞症、恶性肿瘤、或严重的慢性、肝脏和肾脏疾病患者的糖尿病诊断。这种检测仪器不能用于诊断或监控血红蛋白变异血红蛋白F患者的糖尿病。Tina-quant糖...
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