...eteplirsen能够获得加速批准资格,该药物目的是治疗杜氏进行性肌营养不良症(DMD)患者的亚群。这个适应症的大多数患者死于30岁之前,但目前没有获得FDA批准的药物,监管机构已经受到被要求加快肌肉萎缩疾病药物批准进度的...
医药产业医药经济;环球...等。(2)常染色体隐性遗传病如苯丙酮尿症,白化病、进行性肌营养不良症、垂体侏儒症等一般近亲结婚得病机会多。(3)性连锁显性遗传病如无汗症、抗维生素D佝偻病,可发生在男孩身上,也可发生在女孩身上。(4)性连...
健康求医问药;疾病专题;遗传;遗传生理...异,经常摔跤;10岁就不能走路了。医生诊断他患有“进行性肌营养不良症,因缺乏某种蛋白,肌细胞会萎缩、变性、原发性坏死,于是人变得无力。随着年纪渐长,肌细胞受损的情况会愈加严重,患者最终只能眼睁睁地等待...
参考资料行业资讯;临床快报;遗传与基因组...肌力提升,均优于同龄普通健康儿童的状况。DMD是“小儿进行性肌营养不良症假性肥大型”的简称,属于“肌无力”中最严重的神经肌肉疾病。DMD患者平均寿命仅20岁左右,其肌肉萎缩的进行性和不可逆性中外公认,迄今所有的...
医药产业行业资讯;业界动态...加皮散。”本症可见于脑血管意外后遗症及脑炎后遗症、进行性肌营养不良症、多发性肌炎等疾患。治法·宣泄:泄即宣泄,一般指宣泄肺气。《黄帝内经素问·六元正纪大论》:“金郁泄之。”治法·泻法或用泻剂:泄指泻法或...
词条中医内科学;中医学;中医病证名;中医常见病;中医治法;中医治疗学;泄泻...见于急性心肌炎、急性心肌梗死、脑梗塞、急性胰腺炎、进行性肌营养不良症以及广泛的肌肉损伤等。HBsAg即乙肝病毒表面抗原。若检验报告为阳性,可能是乙肝患者或无症状病毒携带者,应进一步检查肝功及乙肝病毒五项,俗...
健康求医问药;就医指南;检查手册;化验常识...作用用于习惯性流产、先兆流产、不孕症及更年期障碍、进行性肌营养不良症、外阴萎缩症及外阴瘙痒症、早产儿溶血性贫血、小腿痉挛、间歇性跛行等。亦可用于冠心病、高脂血症、动脉粥样硬化症等的防治,但无肯定疗效。...
参考资料药品天地;专业药学;西药大全;维生素类与矿物质类药;维生素AD属...位于萎缩肌邻近部位,可因病因不同而分而分布有异。如进行性肌营养不良症好发于三角肌与腓肠肌。鉴别诊断(一)肌营养不良假肥大型(pseudohypertrophicmusculardystrophy) 属X一连锁隐性遗传,根据发病年龄和病情发展规律可分...
参考资料求医问药;疾病大全;其他...位于萎缩肌邻近部位,可因病因不同而分而分布有异。如进行性肌营养不良症好发于三角肌与腓肠肌。鉴别诊断:(一)肌营养不良假肥大型(pseudohypertrophicmusculardystrophy)属X一连锁隐性遗传,根据发病年龄和病情发展规律可分...
词条疾病...清东西,我也就能继续活了”的心愿。许会杰从小患有“进行性肌营养不良症”。他天生聪慧,渴望知识,但由于身体原因只上到小学3年级。心地善良的许会杰总是以别人快乐为快乐,他生前常说:“我不会静悄悄地离开这个...
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