...目前为止，基因治疗领域的大部分工作主要集中于罕见性遗传病领域。而S100A1基因疗法则是为数不多的几个靶向常见疾病的基因疗法之一，开发用于治疗充血性心力衰竭(CHF)，患者群体非常庞大。若S100A1基因疗法能够成功，将进...
医药产业医药经济；环球...每股盈利调高0.75至1欧元。并购健赞这一全球最大的罕见遗传病药品制造商将帮助CEO克里斯-魏巴赫(ChrisViehbacher)弥补公司的营收亏损，目前赛诺菲安万特的主营产品正面对其他厂商的激烈竞争。马赛投资公司BanqueMartinMaurel资产管...
医药产业医药经济；环球...其目标是在2017年之前为10万名病人（患有癌症、罕见病和遗传病等）进行全基因组测序，对大数据进行分析，为这些疑难疾病的早期诊断、新靶向药物开发和治疗提供帮助。遭遇困难在很多科学家眼中，目前的一大挑战在于如何...
医药产业医药经济；生物技术；产业要闻...堡在医学基因组学各领域的前沿主导地位，包括各种罕见遗传病和危及生命的各种重大疾病的研究。这将在全球顶级的学术机构与国家医疗服务体系(NHS)之间架起一道桥梁。”此外，基因组学研究在农业动物分子育种中也发挥着...
医药产业医药经济；企业观察...（TC）以及非高密度脂蛋白胆固醇（非HDL-C）。HoFH是一种遗传病，影响着百万分之的美国人，当身体不能将血液中一种被称为“坏”胆固醇的低密度脂蛋白胆固醇移除时，会引起血液中低密度脂蛋白胆固醇的水平异常升高。对于...
医药产业药品天地；药界风云；新药...纤维化是由CFTR基因突变导致CFTR蛋白缺陷或缺失所致罕见遗传病。6.Keytruda/MerckCo2013年销售额：–预计2020年销售额：38.79亿美元美国默克于2014年9月4日宣布旗下的Keytruda(pembrolizumab)正式成为美国食品药品监督管理局(FDA)批准的首例PD...
医药产业医药经济；环球...种治疗成人1型高雪氏病的新药Cerdelga，该病是一种罕见的遗传病。高雪氏症疾病发生在那些不能产生足够葡糖脑苷脂酶的人群中。酶缺乏导致脂肪在脾脏、肝脏和骨髓蓄积。高雪氏症的主要症状包括肝脾肿大、低血红细胞计数(...
医药产业药品天地；药界风云；新药...可确保婴儿不会患上因神经鞘脂代谢有关的隐性常染色体遗传病，泰-萨氏病(Tay-Sachsdisease)。这对PGM的应用是绝佳机会。Rothberg以前绝不相信，名为结节性硬化症(TSC)的常染色体显性遗传性神经皮肤综合征是能够治愈的。但随着基...
医药产业医药经济；生物技术；产业要闻...给制药业上了重要一课。作为超罕见疾病脂蛋白脂酶缺乏遗传病(LPLD)的基因治疗药物，Glybera于2012年在欧洲获得批准时贴上了100万美元的价格标签。该药由荷兰生物科技公司UniQure研发，其不太可能会出现在美国市场，因为在FDA要...
医药产业医药经济；分析与评论...形细胞贫血症（sicklecelldisease，简称SCD）是一种隐性基因遗传病：患病者的血液红细胞表现为镰刀状，其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。如今医生可以用常规输血（骨髓移植）避开伤害患者的大脑来阻止这类疾病的发病，...
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