...肌萎缩性脊髓侧索硬化症（又称路葛雷克氏症，即俗称的渐冻人症，是一种运动神经细胞受损的疾病，罹病后肌肉会逐渐萎缩，进而全身瘫痪而死于呼吸衰竭）患者的大脑中。科学家高兴地发现，经过基因改造的细胞在人体内能...
参考资料行业资讯；临床快报；克隆与干细胞研究...侧索硬化（amyotrophiclateralsclerosis，ALS）药物。ALS，也称为渐冻人症，是一种迟发性的致命疾病，患者的运动神经元严重退化，起因是中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元（motorneuron）退化所致，不少名人患有该疾病，比如著...
参考资料行业资讯；临床快报；克隆与干细胞研究...病;也有网友呼吁，“冰桶挑战”不单是玩乐，真正关爱渐冻人、罕见病，才是这场网络狂欢的落脚点。中新网健康频道采访罕见病领域的专家，梳理相关信息，为网友介绍不得不知的罕见病知识。罕见病不罕见目前，世界上已...
健康行业资讯；健康快讯...成功率不高，无法大规模生产。对于一些罕见的疾病，如渐冻人症（肌萎缩性脊髓侧索硬化症）和帕金森病，未来患者将可能用自身细胞来医治自己。今年8月，英国伦敦帝国学院的研究人员将人体皮肤细胞重新编程为干细胞，...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...药难问题。目前已发现的罕见病超过6000种，如血友病、渐冻人症、戈谢氏病等，但由于患病人群很小，“孤儿药（治疗罕见病的药物）的种类十分稀缺，即使有，价格也十分昂贵，以一种戈谢氏病治疗药物为例，一剂针剂就...
参考资料行业资讯；临床快报；流行病与传染病