...疗方法可用于数以千计由基因错误引起的遗传疾病，比如亨廷顿氏舞蹈症和囊性纤维变性。不过，有些英国专家对这一最新消息持谨慎态度，认为短短两年便取得如此巨大的进展似乎太快了。“基因联盟”组织的阿拉斯泰尔·肯...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...Encysive制药。2008年辉瑞以7.25亿美元收购阿尔茨海默症和亨廷顿氏舞蹈症(Huntington‘sdisease)治疗药物Dimebon的营销权。作者：
医药产业医药经济；环球...NAi疗法旋风。目前，阿尔尼拉姆公司已经将这种疗法用于亨廷顿氏舞蹈症、视网膜黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病等疾病的研究。加利福尼亚州知名分子遗传学家约翰罗西称，因为其简单的原理，RNAi疗法有望在两年内成熟。现在...
参考资料行业资讯；临床快报；肿瘤相关...，可以通过简单的沉默或敲除的方式达到治疗的目的，如亨廷顿氏舞蹈症（一种显性突变引起的家族性遗传病），但是对于突变引起的正常基因的失活，则需要通过HDR的方式对目的序列进行编辑，使其恢复到原有的健康状态，如...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...用到医疗和健康领域。科学家们从第一个人类遗传病——亨廷顿氏舞蹈症的基因被定位认识到，这种通过家系研究定位遗传病的方式，在没有对人类基因组序列的深刻认识、没有对人类遗传规律深刻的了解情况下，医学遗传学研...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...。 目前，这种疗法已经开始尝试治疗体外培养的患有亨廷顿氏舞蹈症、视网膜黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病等等的细胞。也许在未来的数十年之内，我们将可以通过控制基因表达的方式来控制我们自身细胞的生产过程，从而...
参考资料行业资讯；临床快报；肿瘤相关...多严重的单基因遗传性疾病的基因变异被确定，其中包括亨廷顿舞蹈症、囊性纤维化病、血友病等。据吴超群介绍，目前已经了解的单基因遗传性疾病约有5000种，但多数仍缺乏有效的治疗方法。因为单基因遗传性疾病的基因变...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...Encysive制药。2008年辉瑞以7.25亿美元收购阿尔茨海默症和亨廷顿氏舞蹈症治疗药物Dimebon的营销权。作者：
医药产业医药经济；分析与评论...制度加速孤儿药上市步伐。Raptor公司去年宣布，用以治疗亨廷顿氏舞蹈症的新药RP103被欧盟评定为罕见病药，也被FDA批准为“突破性疗法”的身份。预计到2019年，该药品销售额将达37亿美元。另外，Vertex的治疗囊性纤维化疾病的...
医药产业药品天地；药界风云；新药...现一个前所未有的光明前景。1983年，科学家最早定位了亨廷顿舞蹈症基因。经过20多年的艰苦努力，现在已发现了大约1400种遗传疾病基因。具有遗传病家族史的人，现在就可以到医院做基因检测，以确定自己是否携带了该致病...
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