...。目前该公司选择了癌症支持治疗、罕见的遗传性疾病、血友病和糖尿病领域开发项目。投资者都热衷于该计划的实施。今年早些时候，当旗舰风险投资公司回答媒体“哪些生物技术公司最热门”时，特别提到了MODERNA公司。尽...
参考资料行业资讯；临床快报；RNA研究...因变异被确定，其中包括亨廷顿舞蹈症、囊性纤维化病、血友病等。据吴超群介绍，目前已经了解的单基因遗传性疾病约有5000种，但多数仍缺乏有效的治疗方法。因为单基因遗传性疾病的基因变异相对确定，所以可以通过基因...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...六、凝血因子缺乏的出血性疾病 临床上较为多见的是血友病甲。这类病人常在手术后、拔牙时出血不止；或系自发性关节出血、软组织血肿形成；少见的有内脏出血，表现为呕血、便血、咯血及尿血等；而最严重的为颅内出...
参考资料医源资料库；医源图书馆；教材类；急诊医学...出血性疾病有许多种。例如:遗传性Ⅶ因子缺乏症（甲型血友病）、遗传性Ⅸ因子缺乏症（乙型血友病）、遗传性Ⅺ因子缺乏症、遗传性Ⅻ因子缺乏症（Hageman特质）、遗传性Ⅴ因子缺乏症（Owren病）、遗传性Ⅹ因子缺乏症（Stuart...
参考资料医源资料库；医源图书馆；教材类；临床营养学...异（singlegenemutations）造成了大约6000种遗传性疾病，例如血友病、镰刀型细胞贫血症[2]。另外，易感性基因（susceptibilitygenes）虽然不一定引起疾病，却大大增加了个体惟患特定疾病的可能，如果结合了环境的影响就会导致疾病发...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...总人口0.65‰-1‰的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、戈谢病等，罕见病多数是遗传疾病，因此，罕见病往往折磨患者一生。目前FDA将罕见病定义为全球患病人数小于20万的疾病，某...
医药产业药品天地；药界风云；新药...售额：18.10亿美元NovoSevenRT主要用于治疗出血和手术预防血友病A和B抑制剂因子VIII和IX，在获得性血友病，先天性FVII缺乏。20.Imbruvica/JohnsonJohnson2013年销售额：–预计2020年销售额：17.41亿美元2014年7月28日美国食品药品监督管理局(FD...
医药产业医药经济；环球...遗传物质插入到细胞DNA指定位点上，从而有望改善实验性基因治疗的有效性和效率，同时也降低潜在的副作用。 这种基因治疗实验方法代表着一次重大的突破，因为它向我们展示了如何将遗传物质精确地插入到所需的位点，...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...指遗传物质改变所导致的疾病，比如单基因遗传病（比如血友病），多基因遗传病（比如身高，哮喘，肥胖等），染色体病（比如21三体，就是俗称的唐氏综合征）等。生物通：遗传分析结果对遗传异常的及早干预或者对症下药...
参考资料医学教育；人物专访...合作，我们之间的合作方式是这样的：我们针对四种治疗血友病的药物进行合作，其中两种是治疗三期血友病，另外两种是治疗早期血友病。在合作初期，益普生投入了一小部分资金，随着临床试验的不断进行，我们就扩大我们...
医药产业医药经济；企业观察